Benitec RNAi研究发表在《自然》上提供了额外的上下文

Benitec有限公司提供了额外的上下文和指导对论文发表的吗自然》杂志。

在《自然》杂志发表的论文中,马克凯,医学博士儿科和遗传学博士,教授斯坦福大学医学院的Benitec科学顾问委员会主席,他实验室的结果发表关于与用药相关的潜在潜在毒性小鼠短发卡RNA(成分)。

这项研究名为“死亡小鼠由于过饱和的细胞微/短发卡RNA途径,“是为了测试RNAi的极限表达式对安全性和有效性,并作为指导药物开发在这个新的治疗方法。

Kay博士说,“这是非常重要的,这项研究的结果不误解了纸应该无法抑制的热情RNAi疗法。”

的相关性研究是它提供了洞察RNAi的作用方式以及毒性的机制;和了解安全限制早期RNAi药物开发工作都是非常宝贵的。”

”同样重要的是要指出,发表在报纸上,我们发现有效和安全的shRNA序列,在治疗剂量时能达到安全、长期重要疾病的下调目标如乙型肝炎”

萨拉•坎宁安Benitec首席执行官说,“凯博士和我们的科学家们在过去的几年中密切合作,阐明RNAi疗法的潜在毒性。”

“尽管RNAi是一种自然现象,存在于人体的每一个细胞,当我们学会使用这个现有机制作为战胜疾病的一个强有力的手段,我们也必须理解细胞内的像我们这样做会发生什么。”

“在设计我们的方法治疗丙型肝炎,我们碰见序列是有毒的,因此拒绝了进一步发展。”

“重要的是要注意,所有RNAi分子,就像所有的药物,在足够高剂量的有毒和有效性的关键是找到合适的治疗窗,像我们的候选药物是安全的,有效的和可接受的副作用。”

”同样重要的是认识到,为了研究RNAi-mediated毒性,老鼠在凯博士的研究给水准高于那些在破坏我们展示了功效丙型肝炎病毒相似的动物模型。”

约翰•罗西博士,首席研究员的RNAi艾滋病毒/艾滋病治疗与Benitec联合,说,“这些研究在动物是重要的RNAi的所有应用程序,因为它们显示,不意外,异常高剂量的shrna随后siRNAs会浸透组件的RNAi途径会导致减少在成熟的微RNA水平并最终毒性。”

“带回家的消息是仔细测试的表达式或剂量sh / siRNAs任何潜在的临床应用相关细胞或动物模型”。

”在我们的实验室工作以及别人的杯里,这表明长期表达针对艾滋病毒主要人类和猿猴的shrna造血干细胞衍生血液细胞对造血细胞生存能力没有有害的后果在文化或动物同时达到治疗剂量。”