囊性纤维化BioMarin许可技术在加州大学旧金山分校研究实验室

BioMarin制药有限公司已经宣布,它已授权的吗加州大学旧金山(UCSF)知识产权覆盖化合物证明提高囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道蛋白质功能。

BioMarin预计铅化合物进行额外的动物试验和优化,2009年申报一个印第安纳州的目标。

埃米尔Kakkis,医学博士博士,首席医疗官BioMarin评论。”Verkman博士的实验室进行了开创性工作领域的雌性生殖道调制。许可的化合物已经过严格的高通量筛选过程,表现出高度的效力和特异性的CFTR异常检测蛋白质的折叠和激活。我们期待着加速铅优化活动与Verkman博士和他的同事们合作,这样我们可以考虑这些分子的最好的临床发展。”

”在过去的十年里,相当大的努力和囊性纤维化基金会的资助和生物技术产业导致的疗法的发展大大扩展和改进的囊性纤维化患者的生命,”艾伦Verkman博士说,医学和生理学教授和囊性纤维化研究发展项目主任加州大学,旧金山。

“尽管这一进步,没有治疗批准解决潜在的分子缺陷在囊性纤维化,和大多数病人死于呼吸衰竭的年轻人。BioMarin有很强的积极运动疾病的记录修改疗法通过临床开发,和我很高兴进一步承诺这一重要工作,”Verkman博士补充说。