抗癌药物转化为潜在的肌肉萎缩症的治疗

哥伦比亚大学生物医学工程学院的研究人员已经发现,现有抗癌药物可能有潜在的用于治疗肌肉萎缩症。

研究人员发现,药物-称为集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂-帮助老鼠杜氏肌萎缩症的进展缓慢增加肌肉纤维的弹性。

这项研究结果发表在今天科学转化医学。

“这是一个类的药物,在临床试验中已经被用于治疗罕见的癌症,”说博士Farshad Babaeijandaghi哥伦比亚大学的博士后研究员,这项研究的第一作者。“发现它可能起到双重目标的治疗肌肉萎缩症是非常令人兴奋的。它展示了许多承诺,通过进一步的测试,可以帮助扩展和改善病人的生活质量。”

杜氏肌肉营养不良症(DMD)是一种严重的遗传性疾病导致进行性肌无力和由于中断抗肌萎缩蛋白的蛋白质变性,这有助于保持肌肉细胞完好无损。在加拿大是最常见的先天性疾病,影响大约每3500年男性,在罕见的情况下,女性。

DMD症状通常出现在儿童早期,患者面临失去肌肉功能随着年龄的增加。随着病情的发展,许多病人被迫依靠流动艾滋病、与疾病如轮椅,最终影响心脏和肺功能。而改善心脏和呼吸道护理提高了预期寿命在最近几十年,目前还没有治疗方法。

“肌肉萎缩症是一种毁灭性的疾病,影响孩子在年轻的时候。虽然这并不是治愈的方法,它可以大大延缓疾病进展,帮助人们移动的轮椅停留更长时间,”该研究的资深作者说法比奥·罗西博士哥伦比亚大学生物医学工程学院的教授,医学遗传学。“这可能是与其他的治疗方法一起使用和新兴的基因治疗方法针对遗传缺陷。”

这些发现让研究人员感到吃惊,他们最初研究常驻巨噬细胞的作用——一种白细胞肌肉再生。

在小鼠实验中,他们发现CSF1R抑制剂,耗尽常驻巨噬细胞,所意想不到的效果,使肌肉纤维抗contraction-induced组织损伤的类型,是肌肉萎缩症的特征。药物的效果改变肌肉纤维的类型在动物的身体从damage-sensitive IIB型纤维对防损的IIA / IIX纤维。

“很多人会听说有不同类型的肌肉纤维,包括增大和slow-twitch肌肉。通过使用这种药物,我们观察到肌肉纤维实际上开始过渡到一个slower-twitch类型抗肌肉收缩造成的损害,”罗西博士说。

后发现,研究人员测试了药物与DMD的老鼠。在几个月的治疗,他们开始看到成功的结果。接受治疗的小鼠显示更高频率的防损的肌肉纤维,能够执行物理任务,喜欢温和的在跑步机上跑步,减少肌肉损伤比未经处理的同行。

“结果非常引人注目。肌肉弹性的改善是深刻的,”Babaeijandaghi博士说。

研究人员说,还需要进一步的研究来确定如果CSF1R是有效的治疗模式在人类身上。考虑到一些短期临床研究已经表明,这类药物的使用是安全的人,他们希望,这可能意味着cebit2010治疗是在地平线上。

“开发一种新的药物可以是一个漫长的过程,”罗西博士说。“但这种药物的安全性已经被证明在人类研究中,这可能意味着我们在快车道治疗肌肉萎缩症的新方法。”

参考:程Babaeijandaghi F R, Kajabadi N, et al .骨骼肌代谢重编程常驻巨噬细胞分CSF1R抑制剂为肌肉萎缩症疗法。科学。Transl。地中海。2022;14 (651):eabg7504。doi:10.1126 / scitranslmed.abg7504

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