卡内基梅隆大学研究人员致力于开发新的药物传递系统通过使用成人神经干细胞

卡内基梅隆大学的斯蒂芬·f·Zappe使用成人神经干细胞来开发一个新的干细胞药治疗,最终可能有助于治疗多种遗传疾病如亨特综合症。

•察佩卡内基梅隆大学生物医学工程助理教授,和他的研究生萨莎Bakhru,正在创造转基因成人神经干细胞,交付到病人的大脑,他们将被编程来生产必不可少的失踪的蛋白质。

例如,在亨特综合症,患者缺乏这种酶iduronate-2-sulfatase帮助细胞分解某些废物。每130000个男孩出生的罕见但致命的遗传性疾病。

•察佩世卫组织正在与博士雷蒙德•赛库拉在阿勒格尼总医院神经外科医生,说他选择成人神经干细胞对他的工作,因为他们可以从病人的大脑,收获有潜力成为增加身体的外面,可以转基因,可以分散在大脑一旦重新移植,可以代替大脑的所有主要的细胞类型。

支持他们的治疗目标,Zappe和他的团队开发了cell-instructive包含神经干细胞的微胶囊。这些微胶囊有效控制干细胞增殖(乘),分化成更专门的细胞类型神经元和植入的干细胞在多大程度上可以迁移到宿主组织。

Zappe将使用这些caviar-sized胶囊专门为快速操作的干细胞在体外和干细胞的可靠传递到大脑。通常发生的急性炎症反应植入通常会导致移植的神经干细胞分化成成熟的细胞类型,不能广泛地迁移。封装从这种过早分化干细胞将受到保护。

一旦大脑已经从最初的植入愈合封装干细胞,干细胞是转基因产生一种酶,这种酶微胶囊吃,释放的神经干细胞。干细胞可以迁移深入周围脑组织提供失踪的酶。

“我们是针对大脑特别感兴趣,因为这个区域的身体是所谓的血脑屏障的保护,很难穿透了治疗酶通常注入病人的血液,“Zappe说。

Zappe和赛库拉正在努力开发新技术,最终将使临床医生能够收获从病人神经干细胞,基因工程以外的身体然后重新移植,以非侵入性的方式远程控制他们的行为。

“通过使用诱导基因表达,我们希望为医生提供外部控制囊退化和治疗基因工程细胞酶释放到大脑,取决于剂量的药物给病人以药片形式,“Zappe说。

”亨特综合症是一种毁灭性的疾病影响仅在美国就有超过500名儿童。随着时间的推移,有毒废物积聚在身体的细胞,而且,尽管疾病的发展变化,大部分孩子死在他们的青少年。如果我们能够可靠地提供失踪的酶iduronate-2-sulfatase这些儿童的中枢神经系统,我们可以改变这种疾病的进程。我们的技术和方法也可能会产生深远影响的其他中枢神经系统疾病,”赛库拉说。