在“泡泡男孩”发现疾病的基因治疗

圣裘德儿童研究医院的科学家们已经开发出一种免疫系统的严重疾病的小鼠模型,有助于解释为什么基因疗法用于治疗这种疾病的儿童在一个机构在欧洲引起一些发展白血病。

疾病被称为x连锁重度联合免疫缺陷症(XSCID),是由一个基因的突变称为伽马C阻止免疫系统形成B和T淋巴细胞。

在基因治疗这种疾病,正常的副本伽马C基因插入干细胞后产生这些淋巴细胞。

后的白血病患者在法国的发展,研究人员确定,一些伽马C基因自己插入oncogenes-cancer导致基因。这导致不受控制地增殖和产生白血病的干细胞。

圣裘德研究人员得出结论,XSCID本身会使鼠标模式——推而广之,这疾病尤其是儿童容易引起癌症基因治疗。

具体地说,研究小组发现,原始的人口干细胞基因治疗的目标是异常的大。

这增加的几率伽马C基因放入细胞会将自己插入oncogenes-genes激活时导致癌症。

这一发现的一个主要含义是其他形式的血液遗传疾病的基因治疗将带来更少比以前认为的导致癌症的风险,根据布莱恩Sorrentino,医学博士圣裘德实验血液学部门主任和联合移植和基因治疗。

Sorrentino是一份报告的资深作者对这些发现发表在8月1日的问题美国国家科学院院刊》上。

“我们目前的发现与这个新的小鼠模型提供真正的希望我们能让x连锁SCID安全以及基因治疗有效,”燕寿说,博士论文的第一作者,这项工作的主要因素。