金龟子生物制药文件与FDA新药应用市场orBec GI GVHD

金龟子生物制药公司已经宣布,它已经在电子通用技术文档格式提交新药申请(NDA)向美国食品和药物管理局(FDA)市场orBec^®(口服二丙酸倍氯米松)治疗肠胃的移植物抗宿主病(GI移植物抗宿主病),最常见的同种异体干细胞移植hematopoetic危及生命的并发症。

orBec^®是一个两个药丸系统包含有效的局部活跃的皮质类固醇二丙酸倍氯米松设计目标和治疗上下GI与减少GVHD系统性免疫抑制的副作用。

系统性免疫抑制剂,如强的松,目前的标准治疗胃肠道GVHD与高死亡率是由于感染和衰弱。

orBec^®曾被授予快速通道被FDA指定治疗胃肠道GVHD,因此可能有资格获得优先审核。

NDA提交证明orBec中提供的数据^®安全提供了一种降低风险的死亡率高于目前的标准治疗,和降低同种异体移植后暴露于系统性皮质类固醇。

NDA申请支持数据从两个随机,双盲,安慰剂对照的临床试验。

第一个是129年的病人orBec关键的三期临床试验^®16岁进行骨髓或干细胞移植中心在美国和法国。

第二次审判是一个60岁的病人在进行二期临床试验弗雷德哈钦森癌症研究中心。

虽然orBec^®没有达到统计学意义主要终点的关键试验,即通过治疗失败时间50(假定值0.1177),orBec吗^®并达到统计学意义在时间中位数等其他关键结果通过一天80(假定值0.0226)治疗失败,最重要的是,它体现出统计上显著的生存优势相比安慰剂。

在关键的第三阶段试验,分析病人的生存200天的预先确定端点移植后显示临床意义和显著减少66%(假定值0.0139)患者随机orBec死亡率^®。

死亡率赞成orBec受益^®今年早些时候证实的回顾性分析二期研究中,有一个在200天移植后死亡率降低55%。

在随机化后一年,有相对一致的51%和45%减少病人随机orBec死亡率的风险^®在第三阶段和第二阶段的研究中,分别。

在关键的第三阶段试验中,一个亚组分析显示,患者给orBec^®谁收到了无关的干细胞捐赠者的风险减少了94%——200年死亡率。

这些数据以前的串联BMT会议报道美国社会对骨髓移植火奴鲁鲁,嗨(口服胃肠道GVHD的二丙酸倍氯米松:corticosteroid-sparing治疗改善生存一天+ 200。

生物的血液和骨髓移植12(补充1):1 - 2,2006)。关键的III期研究结果以及扩展的死亡率从试验结果已发表在同行评审的医学杂志上。

“先提起NDA是任何公司的重要里程碑,因此这是一个非常激动人心的时刻,”声明克里斯托弗·j·福沙伯博士,总裁兼首席执行官的金龟子。

“我们已经向FDA提交高质量的数据计划,我们相信清楚地显示orBec的好处^®治疗胃肠道的移植物抗宿主病。”

“我想衷心感谢每个人达到这一重要的里程碑。”

“我很有信心我们orBec的积极成果^®数据已经证明了,我期待着我们在前进中有效互动与FDA通过这种潜在的审查过程首先在类产品。”

“每年有超过10000的同种异体干细胞移植,“福沙伯博士补充说。

“据估计,同种异体移植每年将增加20%在接下来的几年里,与脐带血和强度来调节方案(称为“迷你移植”)在老年人中推动这种增长。不幸的是,一半以上的患者会发展为胃肠道移植物抗宿主病,需要治疗。”

“我们相信orBec^®,如果得到批准,将可能为移植医师提供一个有效的和必要的工具来对待他们的胃肠道GVHD病人和改善生存。”

金龟子是准备营销授权应用程序(MAA) orBec^®是向欧洲药品评价局(EMEA)在2006年11月。

除了发布和未决的专利申请或独家授权持有的金龟子,orBec^®也喜欢孤儿药物名称在美国和欧洲用于治疗胃肠道GVHD提供post-approval 7和10年的市场独占权,分别。

乔治·b·麦克唐纳博士肠胃病/肝脏部分主管弗雷德哈钦森癌症研究中心,orBec的发明者^®和金龟子顾问说,“很难为那些没有参与造血细胞移植了解毁灭性的移植物抗宿主病的问题及其治疗可以为病人和他们的家属。”

“不仅是胃肠道症状不愉快的和持续的,但强的松的使用长期课程标准治疗导致衰弱和严重的感染。”

“orBec^®治疗控制胃肠道移植物抗宿主病的症状,而无需求助于长期强的松接触。”

“我发现orBec的数据支持^®引人注目的,期待这一重要新药的时候可以接受造血细胞移植的患者”。