在对抗被忽视疾病药物突破

科学家从药物发现单元(DDU)邓迪大学,约克大学与合作伙伴一起工作和结构基因组学的财团在多伦多,在确定新的治疗技术取得重大突破这一致命的疾病感染每年成千上万的非洲人。

他们的研究结果发表在最新一期的科学杂志《自然》,描述了一种新的方法来解决致命的寄生虫病非洲人类锥虫病(帽子),通常被称为昏睡病,由于干扰的睡眠周期由寄生虫引起的感染大脑。

突破在邓迪显示了有效的发展,承诺口头管理、低毒性药物治疗昏睡病。

“这是近年来最重要的发现之一的被忽视疾病药物发现和开发,”保罗·怀亚特教授说,热带疾病药物发现项目主任邓迪。

“我们现在有一个有效的药物目标帽子和发现药物前,可以口头。这两个结果代表显著进步的发展全面的药物对昏睡病适合临床试验。

“帽子有两个阶段——我们知道我们已经确定了本文的药物先导物可以将第一阶段我们非常乐观,我们现在可以进一步发展他们对待第二,更严重的阶段。”

据估计,药物可能准备人体临床试验在18个月。

盛Chang博士研发被忽视疾病药物项目的主任,说:“这是一个重大的发现。它是一个很好的例子,运用最先进的科学知识和工具的协作努力解决被忽视患者的未满足的需求。”

为了应对新的和安全治疗的必要性,DDU已经有了很大的进步在发展中化合物已被证明有效杀死寄生虫,这在疾病的第一阶段工作。破坏酶N-myristoyl转移酶的化合物,简称NMT,对寄生虫的生存和发展至关重要。

“开发药物的过程包括许多的障碍必须被传递,“怀亚特教授说。“首先是识别的阿喀琉斯之踵寄生虫,如酶对寄生虫的存活至关重要,被称为药物的目标。

“第二个是确认分子可以破坏这些目标杀死寄生虫,这一过程被称为“确认”目标。下一个是“优化”开发这些早期分子候选药物的临床试验。这是我们现在的地方。最后的障碍是指新药的患者的安全性和有效性。”

邓迪团队与合作伙伴来自纽约大学的工作,结构基因组学联盟过程中研究。

黛比·史密斯教授的集团在纽约中心的免疫学和感染(CII)最初确定NMT作为药物目标很有前途的帽子。与同事一起在纽约结构生物学实验室,史密斯教授和她的团队也开发了邓迪的筛选试验和材料。

史密斯教授说,“我们很高兴我们的研究导致了一种新颖的化合物可以杀死寄生虫的发展,一个重要的步骤在发展中针对这种被忽视的热带疾病的新疗法。我们早期的概念验证研究最近一起确定的实验证实了新化合物的特异性确认工作协作的重要性在寻求新药在这个领域”。

雷回族博士的小组在国网公司产生一个三维表示的新分子与NMT交互。这些信息很大程度上艾滋病的设计更好的化合物,可以加速新药的发现候选人。