从一个新的2期临床试验结果表明,靶向药物的结合导致了平均91%收缩的一种罕见的脑瘤,乳头状颅咽管瘤(PCP)——在一个小的研究参与者16。这项研究发表在新英格兰医学杂志》上。
研究新的治疗罕见的肿瘤
pcp是一种罕见的脑瘤发生的速度0.5 2例每年每百万的人,反倒会引起相当大的发病率为病人和治疗几乎总是导致其他疾病或条件。
不完整的手术切除肿瘤和有毒副作用辐射可以导致神经内分泌功能障碍——即。、问题与大脑如何控制人体的荷尔蒙活动——或者失明或内存。
想要更多的最新消息?
订阅188金宝搏备用的日常通讯,提供每天打破科学消息直接发送到您的收件箱中。
免费订阅调查这些肿瘤的基因显示超过90%海港的突变BRAF基因称为V600E。这导致BRAF -一种酶参与细胞增殖增加其活动和随后驱动肿瘤生长。
药物如vemurafenib BRAF V600E(抑制剂)和cobimetinib (MEK抑制剂,蛋白质激活BRAF)非常有效的针对带有这种突变的细胞块BRAF活动,尤其是对癌症等黑素瘤。然而,没有多少数据对这些药物的安全性和有效性治疗pcp,质量一般的癌症中心的研究人员试图解决在当前的研究中。
肿瘤大小平均减少91%
调查人员招募到他们的2期临床试验16 pcp患者阳性BRAF V600E谁没有收到以前的放射治疗。
患者接受vemurafenib的组合和cobimetinib 28天周期,15个患者接受至少1全循环(1病人退出由于副作用),和中值6周期管理。
在4个治疗周期,肿瘤大小平均减少91%,与68 - 99%的范围。所有患者至少完成一个循环显示四个月内对治疗的反应。
犯法vemurafenib-cobimetinib周期后,七个病人并没有得到更多的治疗,六仅接受放射治疗,收到了手术、放疗后一个接受放疗dabrafenib紧随其后(另一个BRAF抑制剂)和vemurafenib-cobimetinib治疗收到了不同的协议之一。
随访12个月后,87%的患者没有进展的疾病,58%的患者显示,没有进展的24个月。虽然三个病人显示在后续进展,治疗期间没有进展,没有死亡。
尽管如此,患者副作用的治疗经验,导致三个病人停止。最常见的副作用是皮疹,由六名病人。尽管有副作用,许多患者持续治疗结果超出规定的最初四个周期的积极回应。
“所有患者完成一个或多个周期疗法对治疗,这是迄今为止反应率最高的医学治疗脑部肿瘤,”说普里西拉博士Brastianos、该研究的第一作者和中枢神经系统转移中心主任在大规模综合癌症中心。“这些前所未有的结果信号转变为针对脑部肿瘤,因为它们表明,用正确的目标和正确的药物,精密医学可以对脑部肿瘤产生巨大的影响。”
驱动精密医学
“这项研究表明,国家、biomarker-driven脑瘤患者试验是可行的,”Brastianos继续。“移动针治疗罕见的脑瘤真正需要一个多学科、多努力,我们通过我们的研究能够强调。”
未来的研究可能决定对卡式肺囊虫肺炎病人vemurafenib-cobimetinib周期的最优数量。研究人员也在研究其他精密医学临床试验对脑膜瘤和脑转移,这也将使用类似的精密医学方法对病人进行生物标志物筛选,表明现有的治疗方法可能适合他们的肿瘤。
参考:Brastianos P, Twohy E,盖尔年代,et al。二期试验的BRAF / MEK抑制新诊断乳头状适应证。N拉米夫地中海。2023年。doi:10.1056 / NEJMoa2213329
这篇文章是一个返工的新闻稿出具质量一般的布里格姆。材料已经编辑的长度和内容。
