使腺相关Virus-Based基因疗法
使用单克隆抗体循环免疫球蛋白水平降低,导致现有的中和抗体减少(小伙子)腺相关病毒(AAV)。这项研究表明,这种策略使基因传递到肝脏和心脏通过系统性AAV-based基因治疗在老鼠和非人类的灵长类动物,发表在同行评议的期刊人类基因治疗。
AAV向量代表的主要治疗罕见遗传病基因传递的平台。然而,自然体液免疫的患病率,小伙子,防止人口的很大一部分被对待AAV-based基因疗法。免疫球蛋白似乎是主要的抗体类之间的家伙。新生儿Fc受体抑制剂(FcRn)代表一组IgG-reducing药物在临床的发展。M281反FcRn单克隆抗体,可以减少免疫球蛋白水平不到20%的基线水平。
在最近的研究中,詹姆斯·m·威尔逊,医学博士,博士,从佩雷尔曼医学院,宾夕法尼亚大学的合作者,评估的影响M281-mediated免疫球蛋白减少对既存NAb滴度和基因转导的系统性AAV-based基因治疗在老鼠和非人类的灵长类动物。
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免费订阅基于他们的研究结果,研究人员得出结论,“减轻已有的体液免疫通过中断的新生儿Fc receptor-IgG交互可能使腺相关virus-based基因疗法有效的中和抗体阳性患者。”
“中和抗体的存在AAV可以取消一些患者从接受基因疗法,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,教务长,陈和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。“这干预有可能规避限制,让更多的患者受益于未来基因治疗。”
参考:Horiuchi M,助人者CJ, Shankle HN, et al .新生儿Fc受体抑制使腺相关病毒基因治疗尽管预先存在的体液免疫。人类基因治疗。2023年。doi:10.1089 / hum.2022.216。
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