工程凝血蛋白停止出血最常见的遗传性出血性疾病

第一个蛋白质工程来帮助控制出血严重血管性血友病患者(大众疾病)已被证明是安全有效的,根据第三期临床试验的结果。

当血管受损,蛋白血管性血友病因子(vWF)帮助指导clot-forming血小板止血的伤害。vWF作为“粘合剂”,帮助血小板坚持伤口。大约1%的普通人群缺乏足够数量的功能齐全vWF [1]。这导致大众疾病,特点是过度,往往不易治愈的出血。

虽然一些大众疾病患者有轻微或没有症状,其他人有更严重的形式的疾病很难治疗。直到最近,在患有严重的大众疾病出血处理纯化vWF的注入,在结合循环因子(FVIII),另一个凝血蛋白。虽然这种治疗方法往往是有效的,主要缺点是vWF从等离子体净化,这有可能向病人介绍血源性污染物。

寻求一个更有针对性的大众疾病治疗没有与血液产品相关的缺点,研究人员设计了一个细胞系表达了vWF基因来创建一个一致的、高度活跃的重组vWF (rvWF)。初步研究后,调查人员报名参加了49个收到了vWF集中治疗的患者至少有一个严重的大众疾病出血在过去12个月中第三期临床试验评估rVWF的疗效和安全性。患者被随机分配到四个治疗武器之一。为了观察rvWF活动在不同剂量和不同的治疗情况,调查人员给患者50 IU /公斤或80 IU /公斤体重独自或者与工程FVIII (rFVIII)。大多数研究接受了需要治疗的患者- IU rvWF /公斤常规出血和80 IU /公斤主要出血。

确认过去的研究结果,活动与没有rFVIII rvWF保持不变。调查人员发现,患者仅接受rvWF自然产生FVIII经历了快速增长。事实上,注射后6小时内,患者产生足够的适当的凝血蛋白。这种反应是通过72小时持续灌注,表明患者接受rvWF不太可能需要额外的rFVIII注入。

大众疾病专家也认为重组产品的能力来控制出血在“优秀”到“没有回应。“12个月后,专家对192年22出血严重的大众疾病患者和rvWF被评为“优秀”(96.9%)或“好”在控制出血(3.1%)。此外,超过80%的出血是解决单个rvWF输液。

“这些疗效和安全性的数据重组vWF代表一个重大进步在我们寻求开发一个与大众疾病最佳治疗人,”首席研究员布鲁斯Ewenstein说,医学博士,博士Baxalta Inc .”这个产品是专门设计用于管理没有第八因子,它将允许医生剂量vWF FVIII分别和精确地根据每个病人的需要。这种治疗策略有可能成为标准的照顾严重血管性血友病患者。”