FDA批准的第一个目标治疗胆管癌患者

美国食品和药物管理局已经批准了加速批准Pemazyre (pemigatinib),第一个批准用于治疗成人之前某些类型的治疗,晚期胆管癌。

“这批准证明,当我们继续我们的努力集中在解决COVID-19大流行,FDA仍然致力于审查的重要工作治疗癌症患者和其他严重疾病的,”Richard Pazdur说,医学博士FDA肿瘤中心主任卓越和肿瘤疾病的办公室代理主任FDA药物评价和研究中心。与Pemazyre”,我们认为疗效观察结果是临床意义和整体风险效益评估肿瘤患者窝藏FGFR2基因融合和其他重组是有利的,尤其是当我们认为这些病人没有其他好的选择与化疗一线治疗后。”

胆管癌是一种罕见的癌症,它形成在胆管,细长的管子,消化液胆汁从肝脏到胆囊和小肠。今天的批准是局部晚期胆管癌患者(当癌症以外的器官开始增长,但还没有扩散到身体的远处)或转移(当癌细胞扩散到身体的其他部位)和肿瘤有融合或其他基因重排后纤维母细胞生长因子受体2 (FGFR2)。

胆管癌患者在诊断,大多数拥有先进的疾病,这意味着这种疾病不再是用手术治疗。对于这些患者,直到今天,没有fda批准的疗法;化疗药物的结合一直是最初的治疗标准。FGFR2融合中发现了大约9%到14%的肿瘤患者胆管癌。Pemazyre是平板电脑,它通过阻断FGFR2肿瘤细胞,以防止它们生长和扩散。

Pemazyre的批准是基于临床试验的结果,招收了107名患者局部晚期或转移性胆管癌FGFR2融合或重排收到之前的治疗。在临床试验中,患者接受Pemazyre每天一次连续14天,紧随其后的是7天,在21天的周期,直到疾病进展或副作用的患者经历了不合理的水平。评估如何Pemazyre正在试验过程中,患者扫描每八周。建立的试验用标准来衡量有多少病人经历了完全或部分收缩的肿瘤治疗期间(总体响应率)。总体响应率为36%,2.8%的患者有一个完整的响应和33%部分反应。38名患者中响应,24例(63%)有一个反应持续6个月或更长时间,7例(18%)有一个反应持续12个月或更长时间。

最常见的不良反应发生在20%或更多的病人Pemazyre高磷血症和低磷酸盐血电解质紊乱,脱发(现货脱发)、腹泻、钉毒性、疲劳、味觉障碍(味道失真),恶心、便秘、口腔炎(或口腔内的炎症痛),眼干,口干,食欲下降、呕吐、关节疼痛、腹痛、背部疼痛和皮肤干燥。眼部(眼睛)毒性也是Pemazyre的风险。

FDA批准这个应用程序优先审核和突破性的治疗设计,加快了开发和评审的药物用于治疗严重的疾病,当初步临床证据表明,这种药物可能展示实质性改进可用的治疗方法。Pemazyre收到孤儿药设计,它提供了激励,帮助和鼓励开发针对罕见疾病的药物。作为加速的条件批准,发起人将完成并提交随机试验的结果证明的改善无进展生存或总体存活率postapproval要求。

FDA批准Pemazyre Incyte的公司。

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