第一次测试的基因沉默治疗乙型肝炎

在旧金山加州太平洋医疗中心声称已经成为世界上第一个医学研究机构使用基因沉默疗法治疗乙型肝炎。

加州太平洋与宾夕法尼亚州原子核物理学。和其他调查人员在世界范围内,测试的方法帮助人们患有乙型肝炎病毒(HBV),这是全世界癌症的第二大原因。

“这是一个激动人心的时刻,一个潜在的重要的新方法帮助人们战斗可以一种致命的疾病,”罗伯特·吉斯说,医学博士肝脏疾病、医疗主任管理&加州太平洋医疗中心的移植项目。“我们需要一个更先进的治疗希望缩短我们当前治疗的持续时间,无限期地使用在大多数慢性b型肝炎患者”

目前大多数慢性乙肝病毒感染的人接受终身治疗,以阻止该病毒。如果任其发展,乙肝病毒会导致肝硬化或肝脏瘢痕,肝癌,肝衰竭,甚至死亡在1/4的人感染了这种病毒。

乙型肝炎病毒感染肝细胞时产生的遗传物质RNA,然后使用RNA将细胞变成一个迷你乙肝病毒工厂,有效地推出新副本的病毒蔓延到肝脏。

在这个新的RNAi方法,病人被注入质粒,或圆形的DNA片段。一旦在肝脏这些片段然后产生所谓的“短干扰RNA”(siRNA),然后绑定到乙肝病毒RNA。然后siRNA使用摧毁病毒RNA分子剪刀效果,基本上阻断病毒的复制自己在肝细胞的能力。通过阻止乙肝病毒繁殖,这种方法有效地麻痹病毒,使它无法创建感染性病毒颗粒。

“我们希望通过固定病毒我们可以给病人的身体一个机会反击,甚至从他们的身体完全清除乙肝病毒,”斯图尔特·库珀说,医学博士加州太平洋肝脏免疫学实验室的主任。“如果这种治疗是有效的,它可以帮助病人摆脱长期治疗下去。”

据疾病控制和预防中心估计有200万美国人慢性乙型肝炎病毒感染。目前没有治疗和药物治疗也能导致一些不良的副作用。因为通常没有症状,病毒通常是才发现它已经做了相当大的损害肝脏。

这是第一阶段的临床研究来测试治疗的安全性和有效性。这一轮是给病人一个短暂的、五分钟注入的遗传物质来评估其安全性。

所有病人参与试验进行彻底的过程涉及两个医生。第一次解释了试验,其目标和潜力,以及它可能的风险。医生然后离开了房间,第二个医生再次评论与患者的信息,确保他/她完全理解一切。

这种方法已经被FDA批准,中国石油物资公司机构审查委员会机构生物安全委员会,一个特殊的中国石油物资公司委员会和美国国立卫生研究院的研究。