FoldRx宣布研究定义角色的关键蛋白质和生物通路与帕金森病

FoldRx制药公司宣布的出版的一项研究苏珊林奎斯特和合作者的角色,它定义了一个关键蛋白质和生物通路与帕金森病。

这项研究发表在网络版科学,提出了理解帕金森疾病和治疗方法指明方向。

基于模型的研究也强调了潜在FoldRx作为发现引擎使用药物来治疗复杂的神经退行性疾病。

积累的证据表明,一种叫做α-突触核蛋白起着关键作用的蛋白质在多巴胺产生神经细胞的死亡和导致帕金森病的发展。

然而,到目前为止,这种蛋白质的正常作用以及它的功能引起疾病并没有被理解。

“在我们的研究中,单独的细胞生物学和遗传学研究在酵母融合证明过量的α-突触核蛋白抑制蛋白两个细胞内的细胞器之间的运输,高尔基体和内质网(ER),导致细胞死亡,”苏珊林奎斯特说,博士,霍华德·休斯调查员。

“这走私途径提供了新的治疗靶点的小分子药物。”

此外,遗传研究表明,调制ER高尔基运输途径改变α-突触核蛋白的毒性。

表达的蛋白质Rab1a, ER高尔基运输的重要积极的监管机构,使α-突触核蛋白诱导在两个不同的动物模型产生多巴胺的神经细胞死亡的帕金森disease-fruit苍蝇(d .腹)和线虫(秀丽隐杆线虫)。

值得注意的是,在实验中使用大鼠胚胎神经细胞转染与α-突触核蛋白,Rab1a选择性获救,产生多巴胺的神经细胞的细胞在帕金森病最危险。

理查德•Labaudiniere博士,总裁兼首席执行官FoldRx接着说,“FoldRx积极追求小分子药物来治疗帕金森病和其它神经退行性疾病。”

“这ER和高尔基贩运和α-突触核蛋白毒性之间的联系在这优雅的研究发现将帮助我们进一步发展领先候选人在帕金森病的计划。”

他补充道,“FoldRx是高吞吐量的应用,基于酵母的筛选系统由林奎斯特博士的发现程序。”

“这项研究强调了实用的基于发现引擎在识别disease-relevant学习复杂的神经退行性疾病和药物靶点和药物的候选人。”

FoldRx持有一个独占许可的怀特黑德研究所知识产权申请在这个基于酵母的筛选系统,利用这一发现目标的识别和表征的铅系列化合物。