FoldRx技术使发现新颖的治疗方法治疗囊性纤维化
FoldRx制药有限公司已经宣布,它已经发现了一系列新颖的体外药物原型显示潜在的纠正与囊性纤维化相关的蛋白质折叠缺陷(CF)。
通过研究发现,去年宣布的合作囊性纤维化基金会疗法,Inc .)(CFFT),非营利囊性纤维化基金会的会员,可能铺平道路新药物能够修复蛋白质错误折叠与囊性纤维化,从而帮助治疗疾病的根本原因。这个发现是使用FoldRx专有的基于酵母,高通量筛选平台。
“我们非常鼓励我们取得快速的进步在识别小说药物原型似乎恢复正常运行的组织样本中雌性生殖道蛋白质CF患者,”Richard Labaudiniere说FoldRx博士,总裁兼首席执行官。
“除了承诺这一发现适用于治疗CF,也进一步验证我们的发现基于平台的潜力发展的药物来治疗各种疾病引起的走私和错误折叠的蛋白质。”
科学家相信,许多疾病,如囊性纤维化、帕金森症和阿尔茨海默氏症是由蛋白质错误折叠引起的。一个不完美的折叠蛋白质,有时造成主要的基因突变,可以呈现无效的,因为其走私通道中断,使得它无法达到其目标目的地和导致疾病。最近的研究表明,能够修复这个缺陷可能提供一种治疗策略治疗各种蛋白质错误折叠的疾病,包括CF。
FoldRx的CF药物原型的结果与CFFT合作的公司将获得一个里程碑付款基于这一成就。罗伯特·j·比尔博士,总裁兼首席执行官CF的基础上,指出“基金会的目标是利用在市场上每一个有前途的技术,可以提供先进的CF患者治疗方案。FoldRx带来一个独特的方法和前沿技术平台与潜在产生新化合物治疗CF的基本缺陷,而不是症状。他们有能力履行这个关键里程碑在一年展示了他们的计划和承诺的力量。”
FoldRx有许多额外的正在进行的项目旨在探索治疗疾病蛋白质贩运和错误折叠引起的,包括一个关键的II期和III期试验以其领先的候选药物,fx - 1006 a,用于治疗患有转体基因(竞技场队伍)相关Amyloidoses与多神经病(ATTR-PN),一种罕见的遗传性疾病,影响全球约10000人,而去年注册完成。
疗效数据预计将在2009年7月。此外,酵母平台已成功应用于铅的发现原型系列治疗帕金森病已成功测试了体内的神经退化模型。
