基因干细胞治疗只需要50%有效创建一个健康的心脏,μ研究人员发现

根据一项新的研究中,最近发表在循环研究美国心脏协会杂志》,密苏里大学哥伦比亚分校研究人员已经证明,肌肉萎缩症患者应该能够保持正常的生活方式,如果只有50%的细胞心脏的健康。

杜氏肌萎缩症患者和贝克尔肌肉萎缩症基因突变后,会产生一种被称为肌营养不良蛋白的蛋白质。缺乏这种蛋白质启动一个连锁反应,最终导致肌细胞变性和死亡。最终,受损的肌肉组织是纤维所取代,骨或脂肪组织和失去功能。心,这将导致严重的心脏病,可以将严重限制个人患有这种疾病。

在过去,科学家们认为有一个健康的心脏的唯一方法是消除所有受损的心脏组织。心脏被认为是“同步的器官,因此,人们认为心脏需要保持100%的正常细胞,以保持健康。

在基因治疗中,突变基因替换为健康的基因。在干细胞疗法,病变细胞与健康细胞取代。然而,在这些基因和干细胞疗法,这不是可行的解决心中的每一个细胞。以前,科学家们不确定部分修正可能造福患者。

“在我们的研究中,我们发现心脏有50%正常细胞看起来像一个正常的心脏,”段说东升,分子微生物学和免疫学副教授μ医学院。“更重要的是,它就像一个正常的心脏。这是第一次,我们有具体的证据表明,部分基因或细胞疗法将有效的预防心脏病小鼠模型的肌肉萎缩症”。

“重要的是要注意,这可以提高人的生活质量有心脏病,”布赖恩说黄,博士生在分子微生物学和免疫学和这项研究的第一作者。“我们也看到这是一个可能的方法来防止心脏病。如果我们可以通过基因治疗或细胞疗法治疗早期,我们现在知道它可以非常有益于病人。”

μ的研究人员说,这一发现将产生积极影响的基因和细胞治疗肌肉萎缩症的动物模型研究以及在人类患者。它也提出了发展有效的基因和细胞治疗的希望从其他心脏病患者。