基因治疗上来说是血液疾病变得商业化

知更鸟在生物公司。有宣布他们的基因治疗血液疾病transfusion-dependentβ-thalassemia (TDT),ZYNTEGLO^TM首次商业化。

ZYNTEGLO^TM,或自体CD34 +细胞编码βA-T87Q-globin基因,是第一个也是唯一一个一次性的基因治疗患者> 12岁TDT),现在在德国。

TDT)是什么?

TDT)是一种遗传疾病,诊断通常是在生命的头两年。它的特点是受损的生产β链的血红蛋白和血红蛋白的减产。病人后来氧气不足和患有慢性贫血除了其他相关疾病可以影响生活质量。TDT)目前的治疗方法是常规输血,有时每周两到四次的频率。输血携带自己的风险,它们可能导致进步的多器官损伤由于铁过载,肌肉骨骼疾病,呼吸道疾病和代谢紊乱。

ZYNTEGLO^TM的旅程

ZYNTEGLO^TM是一个一次性的基因疗法,自定义创建为每个病人。治疗包括切除患者自身的干细胞从他们的血。在实验室和转导细胞然后修改的慢病毒载体携带功能βA-T87Q-globin基因的副本。细胞静脉注射回患者,进行骨髓的灌输和随后产生红细胞功能β球蛋白。这个过程地址遗传性疾病的根本原因,以及一次性治疗,ZYNTEGLO的影响^TM预计持续病人的寿命。

ZYNTEGLO的功效^TM一直在评估四个临床试验在长期研究和主题继续监控后续的十五年。研究表明,与ZYNTEGLO一次性治疗后^TM,大多数病人成为transfusion-independent,这意味着他们不再依赖输血增加红细胞计数工作。基于这些数据,ZYNTEGLO^TM收到“条件授权”欧洲药品局(EMA) 2019年5月,是决定基因疗法的好处大于使用相关的风险。

尽管如此,有条件的授权有进一步的数据来表示,关于基因治疗。蓝鸟生物公司必须提供该数据的EMA将继续评估治疗的市场地位。

作为ZYNTEGLO^TM是一个使用病毒产生基因疗法,有导致癌症的潜在风险意外更改主题的遗传物质。然而到目前为止,没有报告这种情况下纵向评估可能会揭示这种风险的真实大小。

ZYNTEGLO^TM交付

基因疗法是非常技术的病人监护和管理。因此,蓝鸟生物公司和一批合作机构,拥有专业知识在干细胞移植,确保治疗可以提供给患者。这是一个协作的海德堡大学医院这使得治疗变得商业化在德国。有条件的营销ZYNTEGLO授权^TM颁发教育津贴是有效的28个成员国的欧盟,除了冰岛、列支敦士登和挪威。

“对患者的负终身慢性输血需要为了生存。我们很高兴宣布ZYNTEGLO^TM现在将在欧盟为患者提供生活在这种严重的疾病,”首席商务官艾莉森的手指说,蓝鸟生物公司。”除了确认生产准备我们的伙伴,apceth生物制药GmbH,知更鸟也提交了一份档案的联合联邦委员会(G-BA)在德国药物福利评估。”

transfusion-independent生活,但代价是什么呢?

盛典,甚至化学合成的小分子药物可以花费数百万英镑的生产和市场。所以,什么价格一次性基因疗法吗?

€157.5万(或177万美元)。

根据新闻稿,蓝鸟已经进入一个价值与几个德国法定医疗保险公司付款协议,为患者创建付款计划,确保TDT)遭受和医疗服务提供者获得基因疗法。提出的付款支付模型由五个相等的分期付款,第一次付款需要输液的时候。剩下的四个年度支付只有实际上,如果病人真的成为独立输血治疗的结果。

手指说:“除了确认生产准备我们的伙伴,apceth生物制药GmbH,知更鸟也提交了一份档案联合联邦委员会(G-BA)在德国药物福利评估。我们要感谢我们的合作者,他们承诺在帮助我们改变医疗系统通过接受创新支付模型,和我们期待治疗第一个商业病人。”

美国下一个?

目前基因治疗不可用在美国为负,但是公司的过程中,生物制剂许可证申请提交,预计在今年上半年完成。