基因治疗肌肉萎缩症修复虚弱的肌肉细胞在动物模型

研究人员的一项研究斯坦福大学医学院的已经证明,一个新的基因治疗技术,表明承诺在皮肤病和血友病治疗肌肉萎缩症可能有一天会有用。

在这项研究中,将发表在美国国家科学院院刊》上1月2周,研究人员利用基因疗法引入健康的抗肌萎缩蛋白基因的复制到老鼠模仿肌肉萎缩症的一个条件。

肌营养不良蛋白基因突变的结果产生一个有缺陷的蛋白质的约有20000人在美国最常见的疾病。

托马斯金兰,医学博士,神经病学和神经科学副教授说,研究人员已经尝试几种不同的技术与变量的成功。

一个障碍是基因植入肌肉细胞的整个身体。另一个是说服那些细胞永久产生治疗性蛋白质由这些基因。

兰杜说美国国家科学院院刊强调额外要求任何基因治疗获得成功:介绍基因必须产生健康的抗肌萎缩蛋白蛋白大量为了修复整个肌细胞。

以前的肌肉萎缩症基因治疗研究没有看是否引入抗肌萎缩蛋白肌细胞的扩散沿整个长度,可许多老鼠毫米长或英寸长。

在即将到来的论文据使用一个标准的基因治疗方法引入两个基因-肌营养不良蛋白和基因,使发光的蛋白质——到老鼠,老鼠版本的肌肉萎缩症。

她发现在小鼠体内产生抗肌萎缩蛋白不足,她可以看到细胞的发光蛋白缓慢泄漏。这个泄漏表明细胞不愈合。

相比之下,当她用卡洛的基因治疗技术引入的基因,肌细胞中含有高水平的抗肌萎缩蛋白分布在细胞的长度和发光的蛋白质在细胞内,这表明丰富的肌营养不良蛋白修复肌肉。

“如果你有一个细胞一英尺长,你只有正确的几英寸,你所做的非常少,“金兰说,“而如果你正确的从端到端,你真正治愈这种疾病细胞。”

“我认为我们的方法有很大的潜力,克服问题,减缓了基因治疗领域,”卡洛说。

卡洛说,她的方法有两个优点:一是,在她的方法直接插入基因的细胞的DNA,这就是为什么修正是永久性的。在一些其他方法外的基因保持DNA和慢慢分解。

第二个优势是,她的方法不依赖于驱散病毒DNA,因此可以避免的一些问题,包括癌症和免疫反应,出现在病毒基因治疗试验。这种方法使用裸DNA疫苗,穿过身体的血液细胞。

兰杜说,无论如何,基因治疗在一个孤立的肌肉工作,研究人员还必须找出如何让这个基因在整个身体的肌肉。

尽管剩下的障碍,金兰和卡洛说,他们的研究是一个一步最终使用基因疗法治疗肌肉萎缩症和其它疾病。