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基因沉默的数据现在公开帮助科学家更好地了解疾病


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第一次大规模信息的生化组成小分子干扰RNA (siRNA)公开可用。这些分子被用于研究帮助科学家更好地了解基因功能疾病。使这些信息可访问全球研究人员增加的潜力为病人找到新的治疗方法。

国家卫生研究院的国家医学转化中心(NCATS)与生命技术公司的卡尔斯巴德,加州拥有核信息,提供给所有人员。

核分子,可以选择性地关闭基因,用于RNA干扰(RNAi)研究。RNAi是一个自然的过程,细胞使用控制特定基因的活性。它的发现导致了2006年诺贝尔生理学或医学奖。

上个月,美国国立卫生研究院的一个科学家小组,由Richard Youle博士,博士,美国国家神经疾病和中风研究所(研究所)和斯科特•马丁博士在NCATS, RNAi用来发现基因与帕金森病有关,一场毁灭性的运动障碍。

新起点新基因可能代表为开发治疗。研究结果在线发表在11月24日2013期的《自然》杂志上(http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24270810)。

科学家们利用RNAi的力量研究许多个别基因的功能通过减少他们的活动水平,或沉默。这个过程使研究人员能够识别基因和分子与特定疾病有关。

要做到这一点,研究人员使用siRNAs,互补的RNA分子的化学结构,或序列的目标基因。在基因沉默,研究人员寻找细胞功能的变化对什么它通常获得的见解。沉默基因的细胞一次,科学家可以探索和理解他们的复杂关系的上下文中其他基因疾病。

直到现在,一个主要限制在科学界的RNAi数据缺乏公开的数据集,小干扰rna序列以及针对每个人的基因。从历史上看,供应商已经不允许发布小干扰rna序列的专有信息。

为了解决这个问题,NCATS和生活技术提供所有人员对核数据的访问与生命技术的小干扰rna序列消音器选择核库,其中包括65000年针对20000多个人类基因。同时,NCATS发布补充数据每个核分子的生物功能的影响。所有这些信息是通过国家卫生研究院向公众提供免费的公共数据库PubChem (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pcsubstance?term=%22Life%20Technologies%2C%20Applied%20Biosystems%2C%20Ambion%22 [sourcename] cmd =搜索)。

“生产和释放这些数据证明NCATS承诺超速所有疾病的转化过程,”医学博士NCATS主任克里斯托弗·p·奥斯汀说“人类基因组计划表明,公共数据释放是科学进步的关键。同样,我相信RNAi数据公开将彻底改变对生物学和医学的研究。”

来自美国国立卫生研究院的专家RNAi倡议,由NCATS NIH的临床前创新分工,进行屏幕调查员。他们将新的RNAi数据添加到PubChem在一个正在进行的基础上,进行基因功能研究数据库不断增长的资源。

“小干扰rna序列,通过释放所有我们启用新策略来推动生物学的基本理解和发现新的潜在的药物靶点,”马克·史蒂文森说生命技术的总裁兼首席运营官。

国家卫生研究院邀请其他公司出售核库和研究人员进行全基因组RNAi屏幕与生命技术图书馆PubChem沉积序列数据和生物活性信息。

“核库筛选结果转化为有效的下游实验科学家使用我们的终极目标是图书馆,”艾伦·萨克斯说医学博士博士生活全球研发主管技术。“这些序列数据的可用性应该极大地促进这项工作因为科学家不再将失明的实际序列目标。”

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