Genzyme发表的研究描述尼曼皮克疾病的基因治疗方法

Genzyme Corp .)宣布了一项新的研究的出版的吗美国国家科学院院刊》上描述临床基因治疗方法治疗患有尼曼疾病。

这项研究,由健赞的一个研究小组,证明管理基因治疗系统和直接进入大脑有助于保持运动和认知功能,显著延长寿命尼曼氏疾病的小鼠模型。

作者写道,这种组合方法可能代表一个有前途的治疗疾病的临床策略影响内脏器官系统和中枢神经系统。目前的治疗不穿过血脑屏障,如酶替代疗法,是有限的有效性与大脑参与这类疾病。

在这项研究中,Genzyme研究者测试了大脑和全身注射腺相关病毒载体编码人类酸性鞘磷脂酶,这种酶缺乏的患者患有尼曼疾病类型& b单独治疗的小鼠相比这种组合方法是用两种模式的交付,和老鼠不及时治疗。

经过54周的观察,研究人员发现,联合治疗导致保护电机和认知功能在接近正常水平。combination-treated集团还寿命更长,并免费的神经和身体疾病的表现所示的单独治疗团体或摘要。

重要的是,研究人员建立了免疫系统公差的治疗管理大脑系统管理之前,提出可能的任何战略的一个重要组成部分将这些发现应用于临床。