为基因沉默疗法的发展奠定基础

蛋白质是大型的、复杂的分子在体内扮演着很多重要的角色和生产指令编码DNA。通过阅读他们的DNA字母,细胞产生一个中间RNA分子,产生相应的蛋白质。大多数疾病的发生改变了蛋白质含量,条件本身的原因或结果。RNA扮演关键的角色改变蛋白质水平的疾病作为中介DNA和蛋白质之间的信使。

近年来研究工作致力于增加针对RNA分子阻止蛋白质生产恢复各种条件,用一些药物已经在市场上。莫德斯托奥罗斯科博士领导的研究人员在分子建模和生物信息学实验室IRB巴塞罗那和生物技术公司秘方Biodiscovery表现广泛的计算和实验分析生产预测模型能够确定的结构、稳定性、灵活性和生物学的RNA-targeting药物调节某些致病蛋白的表达。这些RNA结合分子本身也是基于dna链称为寡核苷酸,利用沃森克里克碱基配对模式,招募目标RNA从而阻碍其功能。

发表在核酸的研究研究涉及广泛,计算和实验分析,后者执行实验生物信息学实验室由伊莎贝尔博士布朗希思在IRB巴塞罗那。团队验证他们的预测体外,取得优秀的成果。这是在与国际领先生物技术公司合作进行生原体和Ionis制药,以及大学的无机和有机化学巴塞罗那和皇家研究院Quimica运动王妃莱蒂西亚在西班牙。

”项目旨在制定开发最佳寡核苷酸的指导方针目标的中间步骤,可能任何蛋白质生产过程。我们现在知道这些分子的一些具体的修改必须经过改善耐热性、特异性、敏感性细胞降解机制,“奥罗斯科博士解释道,也教授美国在巴塞罗那大学的生物化学和生物医学。

“仿真工具我们开发了精密工程的一个例子,因为我们有系统地看着每一个可能的修改每个位置的候选分子以增强其功能。这项工作才可能由于技术可以在成药Biodiscovery和一流的主要合作伙伴,如和Ionis制药,”维托博士说Genna, IRB巴塞罗那前博士后研究员,现在核酸部门主任秘方Biodiscovery。

到目前为止,这些寡核苷酸被完全研究实验,因为它是一个繁琐的过程。生物技术公司将进一步发展这些预测构建一套机器学习指导研究人员对这种疗法,让他们节省时间和金钱。

三个基地的发展有效的抑制剂

在寻找有效治疗寡核苷酸,研究人员已经识别出任何候选人的三个重要特征。首先,分子时要形成稳定的混合搭配相应的RNA分子—的过程,要求耐热性和稳定性。其次,它应该是抗血清nucleases-a体内属性扩展了其可用性。最后,敏感的寡核苷酸应该生产混合动力车核糖核酸酶H退化,这是去除RNA分子和细胞机制防止蛋白质的形成。这三个关键特性提供了一个有价值的框架为开发寡核苷酸,可以有效地调节蛋白的生产目标和治疗疾病。

一种治疗方法,可能地址范围广泛的条件

潜在的治疗方法来解决一系列的条件是新兴与蛋白表达途径和横向的适用性。这种疗法可以用于目标相关的任何疾病给出一种蛋白的过度表达或异常的表达形式的蛋白质,包括传染病进行致病蛋白的表达在人类细胞。

这个广阔的空间产生了极大的兴趣在这种疗法近年来,部分原因是这些分子的相对容易操作,体积小,和成本效益。

进一步推进这种治疗方法,研究人员将在细胞培养和验证他们的研究成果旨在开发一个最优的标准,可以用作基础目标多种dna rna混合动力车,阻止一系列蛋白质,和治疗相关疾病。