地平线和威斯康辛大学宣布协作应用rAAV基因编辑在人类诱导多能干细胞

地平线上发现和华盛顿大学宣布,他们已经签订了一份为期两年的研究合作,旨在生成过程基因编辑在人类诱导多能干细胞。

的研究将利用效率高、准确性rAAV(重组腺相关病毒)基因编辑矢量,使未来的创造数以千计的新x战警™(基因x;突变和正常细胞模型,世界上第一个genetically-defined和patient-relevant人类细胞系的来源。作为合作的一部分,地平线将资助大学两年400000美元的研究项目,将会有一个对任何新创建的知识产权专有权。

合作建立在协议签署于2009年4月,在华盛顿大学授予地平线全球独家许可有关的使用其专利套件和技术parvoviral向量在人类基因编辑人类体外细胞系和干细胞的应用程序。从先前的协议,这是在2008年签署,威斯康辛大学授予地平线独家全球许可所有制药、诊断和bio-production应用程序在所有治疗领域的使用。

研究项目,将由教授大卫·罗素的发明者rAAV基因编辑,和他已经展示了针对人类多能干细胞的概念,将使不同阵列的生成个性化医疗组织派生疾病模型的研发应用,以及优化的试剂生产生物药物/材料和ex-vivo-derived组织疗法。

评论的协作,执行主席地平线,达米Disley博士说:“我们与华盛顿大学的关系是我们公司发展的中坚力量。新协议将进一步使地平线和威斯康辛大学的技术和商业利益。精确、稳定的能力改变哺乳动物的基因组(特别是人类)细胞系,不引入错误或外生向量序列,将打开多个新的机会为我们的产品和服务在制药和诊断的发展,以及Bioproduction市场。这一领域长期以来一直受到妥协bio-expressed产品的长期稳定性和产量和固有的遗传稳定性干细胞承诺大进步。”

评论与地平线宣布合作,林登·罗德,威斯康辛大学副教务长商业化中心说,“地平线一直是合作伙伴和研究资助自2007年以来。这个新的合作项目进一步强烈工作使用AAV利用体内基因治疗应用程序地平线上的专业知识与威斯康辛大学AAV-research癌症基因和药物发现。我们希望加快发展新型体外疾病模型可以利用基因组测序的努力培育新的药物发现。”