亨廷顿氏病症状明显减少新型药物

药物valbenazine统计提高舞蹈病,运动障碍通常与亨廷顿氏病有关,与安慰剂相比,根据最近的一项国际研究领导的UTHealth休斯顿研究员艾琳水垢机枪兵博士担任首席研究员代表KINECT-HD亨廷顿学习小组。

研究结果,发表在线今天,将出现在2023年6月打印的问题《柳叶刀神经病学——一年之后水垢机枪兵神经病学教授和纪念赫尔曼椅子麦戈文医学院UTHealth休斯顿,提出了早期抽象的研究结果在美国神经病学学会2022年年会在西雅图。

“积极研究结果提醒我们有理由希望,“说水垢机枪兵,他也是美国亨廷顿氏舞蹈症学会主任UTHealth休斯顿神经科学卓越中心。“舞蹈病与亨廷顿氏舞蹈症可以产生负面影响生活质量和功能独立;因此,学习额外的药物来解决这个标志运动症状是必要的。”

第三阶段,随机、双盲、安慰剂对照KINECT-HD研究中,共招收了128名参与者,旨在评估valbenazine的功效,每日一治疗减少与亨廷顿氏舞蹈病相关疾病,以及评估药物的安全性和耐受性。Valbenazine选择性水泡monamine运输车2 (VMAT 2)抑制剂,还没有得到美国食品和药物管理局的批准。舞蹈病是一种无意识的、不规则的运动和亨廷顿氏舞蹈症的红衣主教马达特性。

与安慰剂相比,valbenazine体现出统计上显著的减少舞蹈病患者症状和改善整体舞蹈病严重性亨廷顿氏舞蹈症。改进被认为早在第二周的研究中,参与者完成了最低的研究剂量(40毫克),持续更大改进相比安慰剂在所有后续访问,随着剂量调整间隔。结束的为期12周的试验中,82%的valbenazine-treated参与者服用80毫克。

值得注意的是,KINECT-HD首次亨廷顿氏舞蹈症的健康指数(HD-HI)在第三期临床试验中实现。HD-HI patient-reported结果测量用来评估临床有意义的亨廷顿氏舞蹈症的变化函数响应治疗干预措施。病人valbenazine报道提高机动性和手/手臂功能,以及减少负担从异常运动,而病人安慰剂。

“我们非常感谢参与者和保健合作伙伴致力于这项研究中,“水垢机枪兵说。

2022年12月,神经内分泌的生物科学生物制药公司向FDA提交补充新药应用valbenazine作为治疗亨廷顿氏舞蹈症舞蹈病。预计该组织应对提交到8月20日,2023年。本研究的结果包含在文件中。

亨廷顿氏病是一种罕见的遗传疾病,通常开始于一个人的30或40年代,导致大脑中的神经细胞分解。大约有40000人生活在美国有致命的疾病,而另一个200000人继承这种疾病的风险。没有治愈,但药物和物理,演讲,职业疗法可以帮助管理症状。

参考:机枪兵EF, Claassen Kayson E, et al . valbenazine治疗的安全性和有效性舞蹈病与亨廷顿氏舞蹈症(KINECT-HD):一个阶段3,随机,双盲,安慰剂对照试验。柳叶刀神经。2023;22 (6):494 - 504。doi:10.1016 / s1474 - 4422 (23) 00127 - 8

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