改善新生儿耐药性癫痫的治疗

研究人员肯尼迪克里格研究所约翰霍普金斯大学的同事们发现了一个重要的分子机制，为理解和开发新生儿耐药癫痫的新疗法提供了重要的希望。患有耐药癫痫发作的新生儿往往会发展为儿童癫痫和认知障碍。研究结果本周发表在该杂志的网络版上科学的信号．这项研究是由希尔帕·卡达姆博士领导的，他是肯尼迪克里格研究所的一名研究科学家Hugo W. Moser研究所他还是肯尼迪克里格(Kennedy Krieger)小鼠体内电生理实验室的主任。

在论文中，在小鼠模型中，靶向缺血诱导的KCC2功能减退挽救难治性新生儿癫痫发作并减轻癫痫发生卡达姆博士和肯尼迪克里格医学院(Kennedy Krieger)和约翰霍普金斯大学医学院(Johns Hopkins University School of Medicine)的同事表明，通过CLP290(一种新型的KCC2选择性激活剂)增加神经细胞中离子转运体KCC2的活性，可以减少小鼠的癫痫发作。

新生儿癫痫通常发生在出生后的头两天内，在某些情况下是由于复杂分娩时血流受损造成的。婴儿接受苯巴比妥或其他常见的癫痫药物治疗，但约50%的新生儿癫痫仍然难以治疗。目前，还没有fda批准的药物可以有效预防这些治疗抗性癫痫。

“这些难治性癫痫发作非常严重，有时可能是致命的。那些幸存下来的孩子往往会患上癫痫，”希尔帕·卡达姆博士说，“我们需要打破常规的思维来解决这个问题，这就是我们在肯尼迪克里格医院的方法。这类工作是我们使命的基本组成部分。”

根据研究作者的说法，他们的发现是第一个验证使用KCC2作为治疗耐药性癫痫的潜在药物靶点的策略。这些发现为未来的药物开发提供了重要的见解。然而，还需要做更多的工作来确定如何最好地将这些临床前发现转化为人类。

“我们希望一种简单的附加干预可以有效地改变儿童的生活轨迹，并可能预防终身癫痫的发生。我们将继续研究这些结果及其在改善儿童健康方面的潜在应用。”

认识到这项工作的重要性，Kennedy Krieger的总裁兼首席执行官Brad Schlaggar博士指出:“卡达姆博士和她的同事为开始解决长期公认的新生儿耐药癫痫问题做出了宝贵的贡献。”

这项研究是由尤尼斯·肯尼迪·施赖弗美国国立卫生研究院(NIH)国家儿童健康与人类发展研究所(NICHD)。

参考:苏立文，柯普尼斯，卡特，等。在小鼠模型中，靶向缺血诱导的KCC2功能减退挽救难治性新生儿癫痫发作并减轻癫痫发生。科学的信号．2021; 14(708)。doi:10.1126 / scisignal.abg2648

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