脂质颗粒可以提高基因治疗失明

利用纳米技术,使mRNA-based COVID-19疫苗,一种新方法基因治疗可以提高医生如何对待继承形式的失明。

一个协作的研究小组与俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学已经开发出一种方法,使用脂质纳米粒子,很小,实验室的脂肪球-交付链的信使核糖核酸,或信使rna,眼内。治疗失明,信使rna将用来创建编辑vision-harming基因突变的蛋白质。

在今天发表的一项研究科学的进步,团队展示了其脂质纳米粒输送系统目标感光细胞的眼睛,叫道光感受器,在小鼠和灵长类。系统的纳米颗粒涂以肽的研究人员发现,光感受器所吸引。

“我们的肽是像一个邮政编码,和脂质纳米颗粒类似于一个信封发送邮件基因疗法,”解释了研究的通讯作者,Gaurav刚刚博士。副教授在俄勒冈州立大学药学院的人还有一个共同研究任命也是OHSU凯西眼科研究所。“肽确保mRNA正是送到感光细胞-细胞,我们没能与脂质纳米粒子直到现在目标。”

“250多个基因突变与遗传性视网膜疾病,但只有一个通过基因治疗,”研究的合著者补充说蕾妮·瑞尔斯博士。助理教授,也是OHSU的眼科医学院,也是OHSU凯西眼科研究所的科学家。“改善技术用于基因治疗可以提供更多的治疗方案以防止失明。我们的研究结果表明,脂质纳米粒子可以帮助我们做到这一点。”

2017年,美国食品和药物管理局批准第一个基因疗法治疗遗传性失明的。许多患者都经历过改善视力并没有失明在接受治疗之后,这是品牌Luxturna下出售。它使用一个修改版本的腺相关病毒,或AAV传递gene-revising分子。

今天的基因疗法主要依靠AAV,但它有一些局限性。身体病毒相对较小,不能包含一些复杂的突变基因编辑机械。和AAV-based基因疗法只能提供DNA,结果在不断创造基因编辑分子可能会导致意想不到的基因编辑。

脂质纳米粒是一个不错的选择,因为他们没有像AAV尺寸约束。此外,脂质纳米粒子可以交付信使rna,它只让基因编辑机械活跃在很短的时间内,所以可以防止不相干的编辑。脂质纳米粒子的潜力进一步证明了的成功mRNA-based COVID-19疫苗,也使用脂质纳米粒子将信使rna。他们也是第一个疫苗为COVID-19授权在美国,由于他们可以生产的速度和规模。

在这项研究中,刚刚瑞尔斯和他的同事证明,一个peptide-covered脂质纳米壳可以指向感光细胞视网膜在眼睛后面的组织,使视线。第一个概念证明,信使rna与指令绿色荧光蛋白被纳米粒子内部。

后注入这个nanoparticle-based基因治疗模型小鼠和灵长类的眼中,该研究小组使用多种成像技术检查治疗眼睛。动物的视网膜组织发出的是绿光,说明mRNA的脂质纳米壳达到光感受器,它交付成功进入视网膜并创建了绿色荧光蛋白。这项研究是第一次已知有针对性的感光细胞脂质纳米粒子在非人类灵长类动物。

科学家们目前正在对后续研究量化多少绿色荧光蛋白表达在动物视网膜模型。他们也致力于开发一种治疗mRNA分子基因编辑的代码。

参考:Herrera-Barrera M,瑞尔斯RC,尹浩然,Gautam。Peptide-guided脂质纳米粒子提供mRNA啮齿动物和非人灵长类动物的视网膜神经。Sci睡觉。2023年。9 (2):eadd4623。doi:10.1126 / sciadv.add4623。

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