“里程碑”目标Nanotherapy白血病发展

澳大利亚纳米医学研究人员想出了一种新方法来解决一个几十年的临床问题:接受治疗药物在体内癌细胞选择性地采取行动。本周发表在高影响力杂志上科学转化医学研究铺平了道路,为儿童更安全、更有效的治疗选择激进的血液癌症,和潜在的其他类型的癌症。

化疗是治疗的主要药物白血病儿童最常见的血液癌症。然而,尽管化疗可以为某些类型的白血病是非常有效的,它并不像对其他类型有效,被称为“高风险”白血病。治疗高危白血病通常涉及到高剂量的有毒药物涌入身体,不加选择地影响癌细胞和健康细胞。这通常会导致严重的副作用,在幸存者以及终生的健康问题。

“寻找一种使治疗药物的行为更有选择性地在肿瘤细胞的关键是提高治疗成功率,减少毒性治疗高危白血病儿童,”说玛丽亚Kavallaris教授是的负责人平移癌症纳米主题儿童癌症研究所,他领导了这项研究。“通过专门针对白血病细胞,我们可以使治疗更加有效,以及使用儿童安全多了。”

在新发布的研究中,科学家们在儿童癌症研究所和合作组织使用一种特殊配方的抗癌药物,阿霉素(Caelyx),药物的封装在微小粒子称为脂质体。这个配方,他们补充道“bi-specific抗体”——抗体能够识别和附加药物一端和癌细胞在另一端,有效地作为两者之间的桥梁。称为“靶向药物输送系统”,这种行为提供药物的目标,在这种情况下,白血病细胞,药物可以做它的工作和杀死细胞。

“什么是特别有用的关于这个新方法是它的灵活性,”主要作者解释说,欧内斯特·摩尔博士研究员儿童癌症研究所。“我们可以利用这个系统白血病,包括高危亚型每年杀死澳大利亚的孩子。而不必每次设计一个全新的治疗,我们需要做的就是改变抗体桥,我们可以针对同一药物任何孩子的血液癌症。”

“更重要的是,这种方法可以让我们在个别病人对抗耐药性。如果孩子试图逃避化疗的癌症细胞通过改变他们的细胞表面,我们可以修改靶向药物输送系统是能够认识到,改变癌细胞。会有不容易逃跑。”。

研究人员相信,同样的方法可以用来改进一系列的新一代药物的选择性,不仅仅是化疗药物,打开方式提供儿童替代治疗选项比目前更安全。他们也兴奋的潜在贡献会使曙光精密医学的时代。

“未来,也许每个孩子被诊断为白血病治疗针对其特定亚型,基于血液样本的分析,“Kavallaris教授说。

“我们相信纳米疗法的控制目标代表了一个真正的里程碑在治疗儿童癌症,我们很乐观,这可能导致。”

马特·韦斯顿和他的儿子雅各是目前治疗急性淋巴细胞白血病,非常清楚这一研究的重要性。“我已经密切关注这一研究项目,我已经完全被风吹走的玛丽亚,欧内斯特和儿童癌症研究所的团队,”马特说。

“亲身经历过化疗治疗的毒性是通过我儿子的旅程,我可以告诉你一些恐怖故事的副作用甚至风险标准诊断。对于那些高危白血病,治疗不仅更有毒,但他们的生存几率要低得多。

“我想到那些孩子和他们的家庭,并知道我们是接近改善治疗,减少毒性,并改善它们的生存机会给了我很大的希望。”

雅各布已经通过几个周期的化疗在过去的八个月,,经历了一系列的任何副作用。但它没有结束。他有另一个16个月的维持治疗,那么它将会是另一个三年之前,除此之外他得到警报。“这是很长一段路,”马特说。

参考:摩尔E,霍华德·CB Huda P, et al .交付的聚乙二醇脂质体阿霉素双特异性抗体提高高危儿童白血病的治疗模型。科学。Transl。地中海。2023;15 (696):eabm1262。doi:10.1126 / scitranslmed.abm1262

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