Mirus生物获得广泛的RNAi专利使用水动力血管内注入

Mirus生物公司宣布美国专利的授予No.7,148,205题为“病毒性核酸的血管内交付”。

RNAi-inducing分子的专利涵盖了政府通过水动力血管内注入。

根据Mirus生物,这个交付突破结合RNAi可以创建一个探索研究工具为研究基因功能在动物模型中,并从长远来看可能用于某些人类治疗性组织。

“Mirus生物越来越被公认为世界一流的专业在核酸化学和交付,”拉塞尔Smestad发表评论,Mirus生物。

“水动力喷射已经广泛采用RNAi研究领域的最有效的方法体内输送到肝脏,它是一个独特的目标识别和验证研究工具。”

“未来我们预料我们自营通路IV (TM)水动力协议交付核酸肢体骨骼肌同样会被识别为一个为人类治疗,使平台的RNAi以及DNA为基础的产品。我们积极寻求战略联盟和许可尽可能广泛地应用这一技术”他继续说道。

水动力血管内注射是一个方法,可以提供核酸通过血流周围的细胞和组织。

通常,标准DNA或RNA注入静脉或动脉会导致血管内的核酸被保留,直到身体的退化和过滤掉。

然而,研究人员与合作者一起Mirus生物威斯康星大学麦迪逊分校发现快速注入大量核酸acid-saline解决方案结合同步机械或生物改变血管壁的通透性使DNA / RNA迁移到周围的组织细胞。

这可以使区域交付整个肢体或其他组织而不是局部的单点喷射发生针头和注射器。

核糖核酸干扰(RNAi)是一种天然的细胞过程中短暂的核酸称为小干扰RNA (siRNA)调节基因的表达和蛋白质产量。在正常细胞,DNA复制信使核糖核酸(mRNA)指导蛋白质的合成。

RNAi基因沉默过程包括引入双链RNA分子进入细胞,之后一个多步小干扰RNA分子,干扰细胞过程创建单链mRNA的翻译成蛋白质编码。阻碍生产的疾病导致蛋白质以这种方式表示一个创新药的方法。

这个生物通路的重要性突显了10月当两位研究者因发现这种生物现象被共同授予“2006年的诺贝尔生理学或医学奖”。