麻省理工学院工作向更安全的基因治疗

在工作,可能导致安全有效的基因治疗技术,麻省理工学院的研究人员已经找到一种方法来调整可生物降解聚合物提供基因的能力。

基因治疗,包括新基因插入病人的细胞对抗像癌症这样的疾病,拥有更大的潜力但尚未充分发挥其潜力,部分原因是使用病毒携带基因安全担忧。

新的麻省理工学院工作,本周发表在先进材料,着重于创建从合成基因的携带者,病毒性的材料。团队是由丹尼尔·安德森,在麻省理工学院(MIT)的癌症研究中心研究助理。

“我们想做的是开始的东西很安全——在生物相容,可降解聚合物,并试图让它更有效,而不是从一个病毒,并试图让它更安全,”乔丹说绿色,研究生在生物工程和co-first该论文的作者之一。

Gregory Zugates WMR前现在在化学工程研究生生物医学,Inc .)也是一个co-first该论文的作者之一。

基因治疗领域的研究了近20年。超过1000个基因治疗临床试验已经进行,但迄今为止没有fda批准的基因疗法。大多数试验使用病毒作为载体,或向量,将基因。

然而,使用病毒有风险。因此,许多研究人员一直在努力开发病毒性将治疗基因的方法。

麻省理工学院科学家专注于三个聚(beta-amino酯),或交替链胺丙烯酸组织制成,曾作为基因载体的潜力。他们希望使聚合物更有效的通过修改的目的链。

当混合在一起时,这些聚合物可以自发地与DNA组装形成纳米颗粒。polymer-DNA的纳米颗粒可以在某些方面像人造病毒和交付功能的DNA注入或接近目标的组织。

研究人员开发了快速优化和测试新方法形成DNA纳米粒子和聚合物的能力提供DNA。然后他们化学改性可降解聚合物链的末端,使用库不同的小分子。

“只是通过改变两个原子的聚合物,可以显著改变其性能,”安德森说。“这些小改变聚合物成分显著增加聚合物的交付DNA的能力,这些新材料现在最好的病毒性基因运载系统我们已经测试了。”

聚合物已被证明是安全的老鼠,临床试验,研究人员希望能最终运行的改性聚合物,安德森说。

病毒性载体可能不仅比病毒更安全,也更有效的在某些情况下。聚合物可以携带更大的DNA的有效载荷比病毒,而且他们可能避免免疫系统,这可能允许多个治疗应用程序如果需要,绿色表示。

一个很有前景的研究包括卵巢癌,麻省理工学院的研究人员,与珍妮特Sawicki Lankenau医学研究所,已经证明这些polymer-DNA纳米粒子可以在高水平提供DNA卵巢肿瘤而不损害健康的组织。