美国食品和药物管理局鉴于一个新的阿尔茨海默氏症药物开了绿灯。复合,lecanemab (Leqembi)是一个单克隆抗体(mAb)治疗的一个新类的一部分,目标疾病的潜在机制。这是批准使用FDA的加速审批路径。
而大步对抗痴呆的主要原因影响超过600万的美国人,在多大程度上Leqembi将采用供应商仍不清楚。的马伯aducanumab (Aduhelm),批准2021年,未能得宠保险公司和没有批准欧洲药品管理局(EMA)。还有待观察Leqembi是否更有前途的审判数据会给它一个平滑路径接受。
加速审批路径是什么?
1992年推出,加速审批路径是FDA的过程,认识到药物的临床表现和一个中间目标,加快了化合物的批准基于性能。加速批准的理由是它允许填充一个未满足临床需要的药物被批准而不必等待数据可能需要几年或几十年摆脱试验。例如,批准一个癌症药物治疗基础上,增加了对癌症患者的生存可能需要FDA等到它生存很长一段时间的数据。但是如果同样的药物可以降低肿瘤大小在一个月内,那么可以用作代理功效的标志,因为减少肿瘤大小可能预测更好的癌症生存。Leqembi, FDA希望最初小改进认知将在后续的预测更显著的好处,未经处理的个人的认知更快速地恶化。后续试验显示,这种预测成真是一个必需的批准过程的一部分。
amyloid-βLecanemab目标,一种蛋白质,这种蛋白质建立老年痴呆症患者的大脑中,一直是中央疾病研究的目标自1990年代初。“这治疗方案是最新的治疗目标和影响阿尔茨海默氏症的疾病过程,而不只是治疗疾病的症状,”说比利邓恩博士,办公室主任神经科学在FDA药物评价和研究中心。
领导人在阿尔茨海默氏症的慈善机构反应积极批准:“今天的决定,监管机构在美国,他们认为阿尔茨海默氏病药物lecanemab足够安全有效,标志着全球努力带来的另一个重要的里程碑目标的潜在疾病治疗痴呆,”说希拉里·埃文斯英国老年痴呆症研究中心首席执行官。
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免费订阅Leqembi是测试在临床试验中被称为清晰的广告。药物评估的能力1795患有轻度认知能力下降缓慢,早期老年痴呆症和轻度认知障碍的前体条件。
卫材共享Leqembi的性能新闻稿2022年9月,还给我发了一个出版在新英格兰医学杂志》(NEJM)。结果表明,Leqembi有一个小但对认知功能减退的发生率显著影响所经历过的那些轻度阿尔茨海默氏症。
然而,临床意义的改进是可能是最小的。这种温和的影响反映在Leqembi反应的一些该领域的研究人员的批准。
“Lecanemab比Aduhelm更好的临床效果。Lecanemab测试是一个品行端正的随机临床试验,显示一个小的减少在阿尔茨海默氏症患者认知能力下降了安慰剂相比,”说吉尔利文斯顿老年人的精神病学教授,伦敦大学学院。
“我不确定这将意味着在美国,保险公司和个人试图找出如果小的临床效益价值的风险和成本,”利文斯顿继续说道。
副作用被认为是
这些成本都是金融和潜在的临床。卫材计划卖毒品在每年26500美元(基于第四剂量为10毫克/公斤两周一次的管理一般我们病人)。医疗保险和医疗补助服务中心宣布去年,它将不包括任何种抗体抗体通过使用加速通道,直到进一步的实际试验数据已经产生。这意味着,大多数病人需要支付全部费用访问药物。
副作用的治疗也不是免费的。的NEJM纸表明,相当数量的病人发达imaging-related异常,集体称为amyloid-related成像abnormalities-edema /积液(ARIA-E)。这些副作用,常见的其他种抗体疗法,包括脑肿胀和出血,尽管许多这些较小的影响被忽视的病人。两个案例研究,报道了科学,涉及患者服药后更严重的脑部出血Leqembi进一步复杂化的成本效益分析。
Aduhelm有争议的批准
Leqembi批准也宣布的云下国会报告严厉批评Aduhelm授权过程,发现审批过程是“充斥着违规行为。“这些包括异常密切的监管机构之间的对应程度和药物的赞助商,生原体,由美国食品和药物管理局没有完全记录。国会调查,合资企业众议院能源和商务委员会和众议院监管和改革委员会得出的结论是,美国食品及药物管理局“必须迅速采取行动,以确保其过程评估未来的阿尔茨海默病治疗不会导致相同的怀疑FDA的完整性的审查”。
虽然Leqembi批准代表一个向前移动领域,几十年来已经被试验失败陷入困境,是否仍存在不确定性,推进一大步还是一小步。
