新的阿尔茨海默氏病药物认知衰退放缓审判,制药公司宣布

制药巨头礼来公司(莉莉)宣布令人鼓舞的数据从donanemab第三阶段研究阿尔茨海默氏症的药物,莉莉的单克隆抗体索赔试验参与者的认知衰退放缓35%。

寻找阿尔茨海默病治疗

阿尔茨海默病(AD)是一种无法治愈的神经退行性疾病。它的特征是大脑中的异常蛋白质的形成,称为τ缠结和淀粉样斑块。这些伴随着神经症状,如内存问题,语言和推理。

目前的估计表明,670万年65岁以上的美国人目前生活在广告,尽管这预计将上升到1270万年的2050——重要的是,目前正在开发的治疗。礼来公司一直在开发一个这样的药物,临床实验的单克隆抗体,淀粉样斑块donanemab,目标被认为是参与了疾病的进展。

其第三阶段的研究中,TRAILBLAZER-ALZ 2的安全性和有效性,旨在衡量donanemab早期症状的人广告,包括那些与前体条件轻度认知障碍和轻度痴呆阶段的广告,确诊广告等神经病理学τ和淀粉样蛋白的存在。

在最近的一次新闻稿莉莉宣布“积极的结果”试验数据到目前为止,这是有待同行评议。“这些三期数据证实好处TRAILBLAZER-ALZ研究表明donanemab观察,如果得到批准,可能代表一个重要的一步为早期阿尔茨海默病症状,并允许他们继续参与有意义的活动,”说安妮白礼来公司的执行副总裁和总裁莉莉神经科学。

有前途的3期临床试验的结果

的随机、双盲和安慰剂对照研究招募了1182名参与者的主要分析人口与“中间”τ水平和临床症状的广告。参与者被认为已经完成了他们的疗程donanemab淀粉样斑块一旦间隙达到预定的水平。

根据礼来公司的声明,donanemab能够减缓认知能力下降了35%在这个人口相比安慰剂。在18个月,治疗也导致了40%减少日常生活能力下降等任务管理财政,爱好和导航,以阿尔茨海默病合作研究——工具性日常生活活动量表(ADCS-iADL)。

此外,47%的参与者接受donanemab没有进展的疾病后1年的审判,而安慰剂组的29%。这被定义为没有下降的临床痴呆Rating-Sum盒(CDR-SB)规模、量化痴呆症状的严重程度。

病人服用donanemab也降低了39%的风险发展到下一阶段的疾病相比安慰剂组。

正电子发射断层扫描(PET)扫描显示,donanemab也明显减少了大脑中的淀粉样蛋白斑块水平从早在6个月后开始治疗。许多病人的淀粉样蛋白含量减少到这样的程度,他们被认为是不利于病理学与“中间”τ水平——34%的参与者实现淀粉样间隙在6个月,和71%实现间隙在12个月。

“虽然我们只有一份新闻稿,宣布这是一致的与早期阶段2的结果,证实了我们的新时代疾病修改为阿尔茨海默氏症,”说尼克·福克斯教授临床神经学和组长教授英国痴呆研究所。“戏剧性的和快速的淀粉样蛋白清除伴随着认知衰退放缓。”

明显的副作用的风险

尽管如此,报告的声明也相当大的副作用的治疗,如amyloid-related成像异常(咏叹调),这也被观察到与其他淀粉样plaque-clearing抗体疗法。

24%的donanemab-treated参与者经历了临时的脑部肿胀,称为ARIA-E。这导致6.1%经历ARIA-E症状,通常包括头痛、混乱和呕吐。此外,31.4%的donanemab组和安慰剂组13.6%的脑部出血称为ARIA-H小控制。

莉莉宣布大多数咏叹调例轻度至中度和“解决或稳定和适当的管理”。然而,严重的咏叹调,发生率为1.6%,两个参与者的死亡是由咏叹调和另一个死亡事件后发生严重的咏叹调。

“重要的是要注意,有罕见的严重副作用的治疗脑肿胀和小中风,似乎导致了死亡的三个试验的参与者。监管机构将必须决定是否治疗的好处大于这些风险,”说塔拉Spires-Jones教授发现大脑科学中心的副主任在爱丁堡大学和英国神经科学协会的主席。

监管机构批准的前景

使用这些数据,莉莉现在旨在donanemab提交给美国食品和药物管理局(FDA)。

“我们鼓励donanemab可能提供的潜在临床医学方面的好处,虽然像许多有效的治疗衰弱和致命的疾病,有相关的风险可能严重危及生命,”说马克Mintun博士神经科学研究和发展集团副总裁在莉莉,Avid Radiopharmaceuticals和总统。“我们注意到,这些结果表明,在疾病的早期病理阶段可能是最适应疗法针对淀粉样蛋白。我们感谢临床试验的参与者和他们的亲人的时间和承诺为这种疾病寻找解决方案。”

然而,出版,同行评议的研究是需要检查的严密性试验和详细donanemab的功效。

“这新闻稿和礼来公司听起来非常有前途,“Spires-Jones说。”而完整的数据没有共享与科学界,这意味着我们还不能判断他们是多么强劲,该公司报告说,他们的药物donanemab减缓下降的患者早期广告。”

这篇文章是一个返工的新闻稿礼来公司和公司。材料已经编辑的长度和内容。