在一项II期临床试验中，一种新的免疫疗法在73%的多发性骨髓瘤(MM)癌症患者中被证明是成功的。II期试验结果报告于美国血液学协会12月10日的年度会议。本研究采用的给药方案是由一期试验提供的，其结果现已发表在新英格兰医学杂志．
多发性骨髓瘤急需治疗
MM是一种骨髓癌。不幸的是，大多数接受标准治疗的MM患者持续复发，导致预后不良。因此，迫切需要开发一种安全有效的治疗这类癌症的药物。
Talquetamab
Talquetamab是一种免疫疗法双特异性抗体疗法．它以骨髓瘤细胞上的g蛋白偶联受体(GPRC5D)和T细胞上的CD3蛋白复合物为靶标并与之结合。这种结合作用触发了一连串的分子过程，触发T细胞杀死癌细胞。开发和测试这种药物的科学家将这种方法描述为“把你的军队直接带到敌人面前”。
2018年1月至2021年11月期间，talquetamab的一期试验在几个癌症中心招募了232名患者。参与者接受了一系列的药物剂量，通过静脉注射或皮下注射。
什么是I期和II期临床试验?
一期试验旨在确定一种研究性新药(IND)在人体中的安全性，并收集适当剂量的信息，以限制毒性和增强治疗效果。第二阶段试验将获得额外的安全性数据，确定药物的疗效并报告任何不良副作用。了解更多在这里．
I期试验的数据用于II期研究的剂量，该研究招募了143名患者，每周接受一次剂量治疗，145名患者，每两周接受一次更高剂量治疗。
这两组患者的总有效率约为73%。“这意味着近四分之三的患者正在寻求新的生命，”他说Ajai Chari博士他是Tisch癌症研究所多发性骨髓瘤项目临床研究主任，也是这两项研究的主要作者。Talquetamab在重度预处理、复发或难治性多发性骨髓瘤(第二大常见血癌)患者中诱导了显著的反应。这是首个在多发性骨髓瘤患者中靶向GPRC5d蛋白的双特异性药物。”
除了罕见的MM扩散到器官和软组织的患者外，在接受检查的各个亚组中，反应率保持不变。通过量化患者样本中存在的骨髓瘤特异性标记物来衡量，超过30%的患者有完全缓解或更好的缓解。近60%的人表现出“非常好的部分反应”或更好，这表明癌症大幅减少，但没有完全根除。
在两个给药组中，患者表现出可测量的治疗反应的平均时间约为1.2个月。
Talquetamab的副作用
研究人员表示，talquetamab的不良副作用“相对频繁”发生，但大多数情况下都是轻微的。大约75%的患者经历了细胞因子释放综合征，这是免疫治疗的常见副作用，包括发烧等症状。
大约60%的参与者表现出与皮肤相关的副作用，包括皮疹。一些参与者报告说他们的味觉发生了变化，约50%的人经历了指甲疾病。但是，由于副作用，选择停止talquetamab治疗的患者较少(5 ~ 6%)。
talquetamab的下一步
一个新闻稿赞助和资助临床试验的Janssen表示，talquetamab的生物制剂许可申请已提交给美国食品和药物管理局(FDA)。“我们期待着与该机构合作，使其在短期内成为一种治疗选择，并继续我们对talquetamab的长期调查，因为我们的目标是为这种复杂的血癌患者开发更多的选择，”他说庄森博士杨森研发公司临床研究与开发副总裁。
参考:Chari A, mininema MC, Berdeja JG，等。Talquetamab, t细胞重定向GPRC5D双特异性抗体，用于多发性骨髓瘤。N英语J医学．2022.doi:10.1056 / NEJMoa2204591．
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