新的临床试验结果显示个性化医疗将如何改变遗传疾病的治疗

全国优秀基因研究者之一,埃里克·霍夫曼博士的儿童研究所孩子们的国家医疗中心预测,在相对较短的秩序,医学的下一个创新——个性化的分子疗法治疗肌营养不良会有前所未有的能力,和其他疾病。

在最新版的新英格兰医学杂志》上霍夫曼博士指出,小型临床试验的结果,涉及一个新的杜氏肌萎缩症的治疗提供了个性化的分子医学理论水平。“exon-skipping”方法的实际实现中所描述的、vanDeutekom等人的报告需要系统性的进步政府大量的定制的dna片段像毒品,并证明长期交付是没有毒的。

然而,这些进步可能会在短期内,FDA监管法规的适当的标签和这样的个性化营销的关键目标药物分子。

虽然这个特殊的治疗仍处于初期阶段,但在可预见的未来,几乎成为了第一阶段,II, III通路药物批准可能需要重新评估。

特定于单个病人的DNA片段像药物如何突变通过现有的审批流程”是当前标准的啮齿动物和猴子毒性研究相关和适当的DNA片段像毒品,当这些动物不具有相同的目标(或非标靶)DNA序列作为人类“这些和其他问题肯定会带来激动人心的挑战对药物的批准和营销过程。

这项研究刊登在最新一期的《新英格兰医学杂志》上,包括一个叫做PRO051核酸药物的应用。它显示了一些成功恢复特定的蛋白质——肌营养不良蛋白的表达,这是有关健康的肌肉组织。这种方法被证明激活肌营养不良蛋白在小区域的肌肉组织蛋白质生产注射部位的肌肉萎缩症患者。

“几十个特定序列将需要有效地治疗大多数杜氏肌萎缩症患者,”霍夫曼博士写道。”,但为了实现个性化的承诺在肌肉营养不良和分子医学,最终,其他疾病,这将是重要的重新评估目前的毒性、措施效果,和营销,确保病人安全,以及快速发展和分布的拯救生命的药物。”

霍夫曼博士设想,审批过程的某些部分可能为dna片段像开发分子医学作为“类”的药物,而不是单个的数百种不同的测试序列。

“病人和他们的家属是交叉手指,化学药物的整体可以证明是安全的,”他说。