新的CRISPR技术纠正人类干细胞的囊性纤维化

囊性纤维化(CF)是全球最普遍的遗传疾病之一,为病人有严重的后果。肺部的粘液,喉咙和肠粘厚,导致堵塞的器官。虽然治疗方法可用于稀释黏液,防止炎症,CF尚未治愈的。然而,一项新的研究集团的汉斯聪明(Hubrecht研究所)与联电乌特勒支和Oncode研究所合作提供了新的希望。

纠正CF突变

研究人员成功地纠正了突变,导致人类CF肠道瀑样。这些瀑样,也叫做mini-organs,小3 d结构模拟CF患者的肠道功能。他们曾由同一个研究小组从干细胞的CF患者和存储在一个生物在乌得勒支。研究发表在生命科学联盟,一个叫'编辑的技术被用来取代DNA的突变导致CF与健康的在这些瀑样DNA片段。

比CRISPR / Cas9安全

'编辑是一个更新版本的知名CRISPR / Cas9基因编辑技术。CRISPR / Cas9削减DNA之前纠正它。虽然这纠正变异的DNA片段,但也在基因组中其他地区造成损害。“在我们的研究中,主要编辑被证明是一种更安全的技术比传统CRISPR / Cas9。它可以建立一个新的DNA片段没有其他地方的DNA造成损害。使应用的技术有前途的病人,”第一作者出版Maarten吉尔茨说。

肿胀

CFTR突变导致CF中局部检测通道,存在于各种器官的细胞包括肺部。由于基因突变,通道不正常工作,离开的粘液覆盖层的细胞太少水:粘液变得粘稠。添加一种叫做forskolin导致健康瀑样的物质膨胀,但这并不发生在瀑样CFTR突变检测通道。“我们应用'编辑突变,之后对待瀑样证明健康瀑样一样的反应:他们肿了起来。提供我们证明我们的技术工作,取代了突变的DNA,”吉尔茨解释说。

治疗遗传性疾病

现在,研究人员表明,突变,导致CF可以安全地修正,应用程序在诊所来更近一步。“CRISPR / Cas9的新变种,如编辑,可以安全正确的突变而造成损害其他地区的DNA。这将有希望使我们能够在未来治疗甚至预防遗传疾病。“但在此之前,研究人员前方仍一些挑战。这项技术例如仍然需要适应人类的安全使用。“但这是一个很好的一步成功应用'编辑在诊所,”吉尔茨总结道。

参考:吉尔茨MH、Poel E de Pleguezuelos-Manzano C, et al。评估CRISPR-based癌症CFTR建模和检测维修的主要编辑瀑样。生命科学。联盟。2021;4 (10)。doi:10.26508 / lsa.202000940

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