新的药物可以拯救生命的儿童患有骨癌

东安格利亚大学的研究人员已经开发出一种新药,不利于初级骨癌的主要类型。

癌症开始的骨头,而不是癌症已经扩散到骨头,主要影响儿童。

目前的治疗是艰苦的,过时的化疗鸡尾酒和截肢。

尽管如此,五年生存率差仅为42%——主要是因为骨癌的速度扩散到肺。

但今日发布的一项新研究表明一种新药被称为“CADD522”块基因与开车有关癌症的扩散,在小鼠体内植入人类骨癌。

突破药物增加存活率50%不需要手术或化疗。与化疗不同,它不会引起有毒副作用,如脱发、疲劳和疾病。

首席研究员达雷尔绿色博士从东安格利亚大学的诺维奇医学院,启发学习童年骨癌在他十几岁时最好的朋友死于该病。

现在,球队取得了可能是最重要的药物发现领域超过45年。

格林博士说:“开始的原发性骨肿瘤是一种癌的骨头。这是第三个最常见的固体儿童癌症,大脑和肾脏后,全世界每年约有52000新病例。

“它能迅速扩散到身体的其他部位,这是这种类型的癌症问题最多的方面。一旦癌细胞已经扩散,它变得非常难以治疗,治疗目的

“在高中的时候,我最好的朋友本莫理生病原发性骨肿瘤。他生病了我自己做些事情,因为在我的研究中我意识到这种癌症却一直留在别人的研究和治疗进展。所以我学习和经历大学获得我的博士最终工作主要骨癌。

“我想了解癌症扩散的基础生物学,这样我们可以在临床干预水平和发展新的治疗方法,这样病人就不会得通过我的朋友本经历的事情。

“最终,我们要拯救生命和减少手术造成的残疾。现在我们已经开发出一种新药,可能承诺这样做。”

团队收集了19个病人的骨头和肿瘤样本在伯明翰皇家骨科医院。然而,这种小数量足以检测癌症的一些明显的变化。

团队使用下一代测序识别类型叫做小rna的调节基因的不同过程中骨癌症恶化。

他们还表明,一个基因RUNX2这个基因被激活在初级骨癌,与癌细胞的扩散。

他们继续开发新的药物称为CADD522,阻碍RUNX2蛋白小分子产生了影响,在小鼠和测试它。

格林博士说:“在临床试验中,使用新的CADD522 metastasis-free生存增加了50%的药物,没有化疗或手术。我很乐观,加上手术等治疗,这个生存图将会进一步增加。

“重要的是,因为RUNX2基因通常不要求正常细胞,药物不会引起副作用,如化疗。

“这突破是非常重要的,因为骨癌的治疗并没有改变超过45年了。

“我们已经开发出的新药物是有效的在所有的主要骨骼癌症亚型,到目前为止,我们的实验表明,它不是有毒的身体的其他部位。这意味着它将会是一个更有益治疗儿童患有骨癌,相比的化疗和改变生活的截肢患者接受今天。

“我们希望它会挽救很多生命,”他补充道。

前的药物正在进行正式的毒理学评估团队组装所有的数据和方法MHRA批准开始人体临床试验。

这项研究是由东安格利亚大学和谢菲尔德大学的合作,纽卡斯尔大学,英国皇家骨科医院,伯明翰,诺福克和诺里奇大学医院。

这项工作已经由威廉爵士Coxen信任和大C。

参考:绿色的D,辛格一蒂六世,et al . YBX1-interacting小rna和RUNX2可以阻止在初级使用CADD522骨癌。J骨肿瘤防治杂志。2023;39:100474。doi:10.1016 / j.jbo.2023.100474

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