来自都柏林三一学院的研究人员发现一个潜在的新基因治疗方法也可以有效地治疗病人生活在未来与其他眼疾。
工作发表在《药学等细节如何基因疗法(ophNdi1)促进线粒体表现视网膜神经节细胞,细胞功能失调在青光眼等疾病。
与观察到的结果是一致的,和以前发表的同一组,显示的好处与年龄相关的黄斑变性(AMD)模型和突出的潜在价值ophNdi1多种眼疾。
“因为视网膜神经节细胞的缺失可导致视力丧失在许多条件包括继承的视觉神经病变和青光眼,我们感到兴奋,这潜在的治疗方法可以提供好处很多病人在未来,”说拿俄米Chadderton博士、该研究的第一作者文章和一个科学家在三一学院的遗传学和微生物学。
“我们的研究表明,ophNdi1保护线粒体功能障碍的三个模型。值得注意的是,治疗的优化,概述了在这项研究中,允许使用治疗剂量较低。”
线粒体被称为细胞的“强国”,因为他们管理的生产能量,然而研究人员先前发现,他们的表现减少眼疾患者的视网膜。这个链接到一个恶化的景象让他们调查潜在的治疗方法来拯救陷入困境的线粒体。
基因疗法ophNdi1使用病毒进入细胞,痛苦和交付所需的代码给线粒体生命线,使他们产生额外的能量,继续支持视觉功能。
简·法勒教授,研究的资深作者的文章,在三一学院的遗传学和微生物学教授,说:
“我们的工作提供了明确的证据支持使用这本小说多种眼部疾病的基因治疗方法。研究也表明了ophNdi1治疗平台针对线粒体功能障碍可能应用于线粒体功能障碍的眼睛之外的其他毁灭性的条件在玩。”
进一步的工作需要进行治疗前可以管理病人,但是研究小组希望在未来几年将成为现实。
参考:Chadderton N, Palfi,马宏升DM, et al .优化AAV-NDI1显著增强纠正视网膜线粒体功能障碍的治疗价值。制药学。2023;15 (2):322。doi:10.3390 / pharmaceutics15020322
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