新的Gene-Writing工具帮助开发先进的基因疗法

一个国际的多学科的研究小组转化合成生物学实验室(西班牙巴塞罗那)的庞裴法布拉大学,由博士。Marc平息我在科学杂志上发表了一篇文章自然通讯显示的潜力找到Cut-and-Transfer (FiCAT)技术作为一种先进的工具基因的写作开发先进的治疗方法,更安全,更有效的在他们的未来患者的临床应用基因和肿瘤疾病有一些治疗方案。

UPF值转化合成生物学实验室一直致力于基因编辑和合成生物学应用于自2017年以来,基因疗法。FiCAT技术是一个重要的科学突破,克服当前技术的局限性今天用于基因组编辑和基因治疗。

“人类基因组工程大大进步在过去十年的发展新的编辑工具,但仍有一个技术差距,使治疗基因转移效率几乎没有大小限制”,评论马克•平息我博士导师的研究。

在这项工作中,研究者们开发一个高效和精确的可编程基因写作技术结合的基础上修改蛋白质CRISPR-cas和小猪Bac转座酶(PB),成功插入小型和大型碎片。玛丽亚Pallares博士co-first这项研究的作者解释说:“CRISPR独具其精度在编辑小碎片。然而,转座酶让我们插入大片段但以难以控制的方式。我们相互结合最好的技术”。

“这样,FiCAT技术允许我们将DNA大片段插入到基因组。这意味着我们可以开发治疗疾病,目前没有解决方案治疗,如杜氏肌肉营养不良症,或一些遗传性失明的情况下,影响基因的大尺寸”,断言博士Avencia Sanchez-Mejias,集团和co-supervisor高级研究员的工作。

他们测试技术在人类和小鼠细胞系实现效率的5 - 22%以最小的非目标插入和演示目标体内基因转移在小鼠肝脏和生殖细胞在小鼠模型。最后,他们进行了定向进化FiCAT 25 - 30%,进一步提高效率。“我们已经逐步修改酶,使他们获得功能我们正在寻找,选择显示一个更好的功能”,细节Dimitrije Ivančić,co-first这篇文章的作者。“我们的工作是一个明显的例子,酶工程在基因组编辑的背景下有巨大的潜力”,他总结道。

通过剥离UPF值FiCAT传输技术Integra疗法成立于2020年,研究人员马克·平息我和Avencia Sanchez-Mejias,寻求获得科学知识和技术能力达到开发安全、高效的生物制药行业的先进技术,达到患者。最近,Integra Tx获得450万欧元的资金来自出现法国生物技术(法国),比起现场资本(西班牙)和武田公司(美国)。

这项研究报告已经发表在《自然通讯进行了在AEI的社会挑战的资助下,AGAUR——获得UPGRADE-Horizon 2020欧盟委员会;“la Caixa CaixaImpulse验证和CaixaImpulse整合规划;拉蒙Areces基金会;和西班牙的·拉蒙-卡哈尔计划经济产业和竞争力。

参考:Pallares-Masmitja M, IvančićD, Mir-Pedrol J, et al。发现和cut-and-transfer (FiCAT)哺乳动物基因组工程。Nat Commun。2021;12 (1):7071。doi:10.1038 / s41467 - 021 - 27183 - x

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