新维持治疗延长急性骨髓性白血病患者的生命

急性髓系白血病(AML)患者最常见的成人急性白血病,已经进入缓解期后首次化疗仍在缓解的时间,提高了整体生存时给定一个药丸形式的抗癌药物阿扎胞苷作为维持治疗,根据一项随机、国际三期临床试验的威尔康奈尔医学和纽约长老会审判地点。这是第一次维护治疗AML表明这样一个强大的患者受益,而且它已经被采用作为标准治疗的一部分。

的结果,12月24日发表在《新英格兰医学杂志》上,导致了2020年9月美国食品和药物管理局批准的口服阿扎胞苷,Onureg贸易名称,称为AML的维持治疗。

“最后,我们有一个有效的治疗方法,可以给出post-remission设置帮助AML患者在缓解和改善他们的生存,”资深作者说盖尔Roboz博士教授医学分部的医疗肿瘤学和血液学和临床和转化白血病项目主任威尔康奈尔医学血液学家/肿瘤学家在纽约长老会/威尔康奈尔医学中心,的首席研究员在纽约长老会医院,威尔康奈尔医学和临床试验“我们特别欣慰,药物非常良好,所以生活质量不是妥协。”

AML是毁灭性的,威胁生命的血液癌症。根据美国国家癌症研究所,AML罢工每年大约有20000人在美国,并杀死超过11000人。它主要影响中年人和老年人。整个五年存活率约为30%,但只有约10%的65岁以上的患者。AML患者经常复发,即使实现与初始化疗完全缓解。

随机3期临床试验的472名患者从148年世界各地的医疗中心,称为QUAZAR aml - 001试验,测试是否复发可能推迟使用口服阿扎胞苷作为维持治疗。调查人员发现,病人服用300毫克的药物两周每月统计和临床复发存活率显著改善(RFS)和总生存期(OS)。RFS中值和操作系统,分别用口服阿扎胞苷10.2个月和24.7个月,而服用安慰剂的病人只有4.8和14.8个月。从一开始的维持治疗两年,阿扎胞苷患者幸存下来的50.6%,相比之下,37.1%的安慰剂的病人。副作用是温和的和可控的。

阿扎胞苷被认为工作主要是作为一个“hypomethylating”药物,删除从DNA在细胞化学标记称为甲基。甲基调节基因活性,通常通过附近的沉默基因,去除甲基被认为恢复活动对抗癌细胞扩散的肿瘤抑制基因。

副作用更常见的口服阿扎胞苷治疗组包括呕吐,白细胞计数低,和感染,但这些都是通常被认为是可控的,不导致治疗中断。QUAZAR是第一个大型国际AML维护试验系统地评估生活质量在整个审判,和病人治疗和安慰剂组得分同样的生命质量措施,证明口服阿扎胞苷的耐受性。

Roboz博士也是的一员桑德拉和爱德华·梅尔癌症中心威尔康奈尔医学院和支付顾问Celgene公司和布里斯托尔Myers-Squibb,赞助商的研究,他指出,一些病人服用新的维持治疗经历了多年。

“我的一个病人在审判是病危时,她最初诊断,她被告知她的事务,但她的AML被缓解,和她一直接受口服阿扎胞苷维持疗法作为QUAZAR试验的一部分,自2013年以来,“Roboz博士说。

参考:小薇啊,多恩H,可以排除C, et al。口服阿扎胞苷维护治疗缓解急性髓系白血病。郑传经地中海J。2020;383 (26):2526 - 2537。doi:10.1056 / NEJMoa2004444

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