新猪囊性纤维化模型更好地理解人类疾病奠定基础
第一次,科学家开发出了一种转基因动物模型匹配的囊性纤维化(CF)在人类疾病的特点。通过研究复杂和多器官疾病过程在猪模型中,研究人员现在可以更好地了解CF并发症的发展,进步,可能导致研究预防和治疗的新途径。
这项发表在9月26日版的科学,是部分由国家资助的心脏,肺和血液研究所(NHLBI),连同国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK),美国国立卫生研究院,以及囊性纤维化基金会。
CF是一种遗传性疾病的分泌粘液腺引起的突变基因负责制造蛋白质囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道),重要的汗水,消化液和粘液。CF会影响多个器官,包括肺、胰腺、肝、肠、鼻窦和性器官。
在CF、粘液变得厚而粘,和建立在肺和胰腺,阻塞气道,破坏消化系统,导致复发性、破坏性的感染和消化食物。呼吸衰竭和肝脏疾病是最常见的死亡原因在CF。
现在之前,老鼠CF的唯一动物模型。然而由于老鼠不展览CF的典型症状,肺和肝脏疾病在人类发现,找到一个更好的模型进一步发展CF研究至关重要。
“这标志着一个重大的进展研究囊性纤维化。直到现在,没有动物模型接近模仿人类的疾病。这个模型提供了前所未有的机遇来了解呼吸道疾病的发展在儿童时期可能导致小说的预防和治疗策略,”医学博士说,伊丽莎白·g . Nabel说、导演、NHLBI。
”这个新方法允许人员超越小鼠模型为物种生理上更类似于人类,体现多器官疾病的症状。这是一个CF研究进展以及其他疾病的小鼠模型的研究是不够的,”趋势,导演格里芬p·罗杰斯说,医学博士
爱荷华大学的一组研究人员和密苏里大学的男性小猪缺乏雌性生殖道生成基因,或拥有最常见的基因突变,并于1989年被发现。新生儿出生的小猪出生时没有雌性生殖道有类似的报告,和出生后不久,就像与CF人类婴儿,包括典型的异常的肺、肠、胰腺和肝脏。
是典型的与CF大约15%的人类婴儿,新生仔猪没有雌性生殖道发达胎粪性肠梗阻,肠梗阻需要矫正手术。所有的小猪发达胰腺功能不全。猪也表现出焦胆汁性肝硬化的迹象,或病变在肝、胆囊异常,这两个典型的人类CF。
肺部疾病在CF是由感染和炎症引起的。是首先对CF人员仍然是一个重要的问题。出生时,研究人员发现没有证据表明猪、感染或炎症的情况类似于新生儿人类CF。
“通过跟踪这些猪的肺如何应对挑战他们的呼吸系统引入的环境,我们希望更好地了解儿童CF进步的并发症,”迈克尔·j·威尔斯说,医学博士爱荷华大学和霍华德•休斯医学研究所,和该研究的资深作者。
