新的潜在的致命的儿科治疗脑癌

扩散内在脑桥的神经胶质瘤(DIPG)是一种致命的脑癌儿科经常杀死在一年内的诊断。手术几乎是不可能的,因为肿瘤的位置。化疗已经衰弱的副作用。新的治疗方法是迫切需要的。

冷泉港实验室教授艾德里安报告最出名的是他的开创性研究反义寡核苷酸(ASOs)分子,可以控制细胞中的蛋白质含量。他的努力导致了Spinraza®,美国fda批准的首个治疗致命的神经退行性疾病称为脊髓性肌萎缩(SMA)。

他的成功与SMA后,报告中开始研究其他疾病在哪里ASOs会产生很大的影响。他很快就将目光投向DIPG。“我被一个神经学家和他的朋友联系,那些DIPG失去了她的孩子,”报告说。“他们打电话问我们在SMA可以应用。当然,每个疾病都有自己的壁垒和障碍,但它似乎是可行的。我们认为有可能开发一种疗法”。

报告中,研究生的张倩,和他们的同事们开发了一种潜在的治疗DIPG使用技术类似于Spinraza麻生太郎。这种新疗法减缓肿瘤的生长,癌细胞逆转某些变化,增加与DIPG小鼠的存活率。报告中SMA研究为这项工作奠定了基础。

“Spinraza工作期间,我们学习了如何交付ASOs脊髓和大脑,”他解释说。“他们有持久的影响。所以,我们知道有潜在治疗其他疾病。”

新麻生太郎药物通过关闭一个叫做H3.3K27M突变蛋白。DIPG,显性突变阻止密切相关的蛋白质将许多基因。这导致growth-cancer不受控制的细胞。当团队使用了麻生太郎与DIPG药物在老鼠身上,它影响的基因恢复正常。肿瘤停止生长快,动物寿命更长。

“癌症治疗后,看起来非常不同,”报告说。“我们可以看到很多的增殖细胞较少,肿瘤细胞被区分成健康的神经细胞。它告诉我们DIPG恶性变化是可逆的程度。”

虽然希望,报告说仍有很长的路要走在这个新的治疗开始之前的临床试验。此外,潜在的药物可能需要与另一个像辐射或免疫疗法治疗。

“当然,我们希望这使其临床研究,”他说,“但我们并没有把所有的卡片为一个方法。我们探讨如何使这个更有效。”

参考:张问,杨L,刘YH,威尔金森我,报告中AR。反义寡核苷酸治疗神经胶质瘤H3.3K27M分散中线。Sci Transl地中海。2023;15 (691):eadd8280。doi:10.1126 / scitranslmed.add8280

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