国家卫生研究院宣布罕见疾病临床研究网络的扩张

美国国立卫生研究院今天宣布的第二阶段罕见疾病临床研究网络(RDCRN)包括基金19研究财团。罕见疾病临床研究财团和数据管理协调中心(DMCC)将获得总计超过1.17亿美元在未来五年。新资金的研究将探索自然历史、流行病学、诊断和治疗的超过95个罕见疾病。

”进展的人员通过网络在过去的六年是重要和令人印象深刻的,”国家卫生研究院主任弗朗西斯•s•科林斯说,医学博士博士。“我们已经表明,这种方法可以进步的催化剂在会议上罕见疾病的挑战,我们急于启动这个程序的下一个阶段。”

一种罕见的疾病被定义为一种疾病或症状影响不到200000人在美国。大约有6500个这样的障碍已确定,影响估计有2500万美国人。

最初创建于2003年,RDCRN的独特之处在于它的方法解决罕见疾病。此前,美国国立卫生研究院资助的研究机构和中心的个人在各自disease-type罕见疾病或器官域。RDCRN是第一个项目,旨在创建一个专门的基础设施来支持罕见疾病的研究。

自成立以来,RDCRN招收了5000名患者在37个罕见疾病的临床研究。病人招聘临床研究罕见疾病研究中是一个基本的挑战,因为通常很少受影响的病人在任何一个领域。RDCRN旨在解决这一问题,培养科学家之间的协作和共享访问地理分布的研究资源。网络联盟也为临床调查人员建立培训项目感兴趣的罕见疾病的研究。

“协作是一个关键元素的罕见疾病研究和合作伙伴代表在这个程序中有巨大的潜力在理解这些疾病迈出一大步,”斯蒂芬·c·Groft说,Pharm.D。NIH罕见病研究办公室主任(ORDR)。“网络强调合作不仅在多个研究站点调查人员调查人员和病人之间的主张。”

病人团体直接参与的网络运营、活动和RDCRN策略是一个主要的特点。网络中的每个财团包括病人团体联盟成员和相关活动。这些病人游说团体的代表作为研究合作伙伴在自己的联盟。总的来说,病人的联盟团体(CPAG)代表所有病人倡导组织的角度和利益与RDCRN有关。CPAG参与者满足全年经常通过电话会议和面对面的会议。他们参与网络级讨论和会议。CPAG主席是RDCRN指导委员会成员投票。

基金和科学监督RDCRN ORDR和七个国家卫生研究院提供的机构,这也将造成相当大的行政支持网络:国家神经疾病和中风研究所(研究所),尤尼斯肯尼迪施莱佛国立儿童健康和人类发展研究所(NICHD),国家过敏症和传染病研究所(NIAID),关节炎和肌肉骨骼和皮肤疾病研究所(NIAMS),牙科和颅面研究的研究所(NIDCR),国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK),和国家心脏,肺和血液研究所(NHLBI)。几个财团还将得到金融支持相关病人团体。

RDCRN的第一阶段,网络的数据和技术协调中心(存)开发了一个管理系统的收集、存储和分析RDCRC数据和额外的系统来解决需求的个人研究,如实验室数据采集系统、样品跟踪系统和药房管理系统(支持蒙蔽的分布研究药物和安慰剂)。存还创建了RDCRN中央公共网站,开发成一个罕见疾病的社区门户网站,包括病人和他们的家属和卫生保健专业人员,提供关于罕见病研究的信息,协会活动,RDCRN-approved协议、疾病信息,和实践指南。位于<http://rarediseasesnetwork.epi.usf.edu/>,该网站在2008年有超过340万的访问量。的RDCRN存也开发了一种独特的自愿病人注册,提供持续的接触来自60多个国家的大约5000个人代表42疾病,提醒他们当新研究中打开网络或正在进行的研究扩展到新的网站。

在第二阶段的RDCRN,南佛罗里达大学将继续这些数据管理工作,在一个新的名字和一个稍微不同的电荷,作为数据管理协调中心(DMCC)。DMCC将开发统一调查临床研究的数据收集协议与RDCRN指导委员会合作,监控协议的依从性,数据收集和数据提交,与每个财团的数据和安全监测委员会建立协议为不良事件通知和报告。

“这个创新项目提供了独特的见解罕见疾病以及治疗的发展机遇,“根据故事c·兰迪斯博士研究所的主任。“研究所是骄傲的管理RDCRN数据管理协调中心代表美国国立卫生研究院”。