“现成的”干细胞疗法用于治疗脑部疾病

科学家们希望,最大的癌症研究和治疗组织在美国和主要研究中心糖尿病和其他危及生命的疾病,已经开发出万能供血者干细胞有一天提供挽救生命的治疗儿童致命的大脑条件,如Canavan疾病,以及人与其它退化性疾病,如阿尔茨海默氏症和多发性硬化症。这项研究是最近发表在先进的科学。

“现成的方法的希望是可以很容易地扩展到提高癌症患者的生活质量出现认知障碍或运动功能受损化疗或放疗的副作用,”说竞争史博士,部门的主席神经退行性疾病和神经科学教授赫伯特·霍维茨贝克曼研究所希望的城市。史一直致力于这方面研究了12年。

这是第一次干细胞已经被改造成为普遍的捐赠者的细胞疗法针对中枢神经系统疾病,施说。这“现成的”的方法可以提供病人需要的细胞疗法与救生治疗三到六个月。

史和她的同事设计健康的人类皮肤细胞含有功能性aspartoacylase (ASPA)基因诱导多能干细胞(万能)然后万能干细胞分化成oligodendroglial祖细胞,产生髓磷脂的前体细胞,包裹在神经纤维的绝缘护套。像一个子弹头列车,髓鞘促进光速沿神经轴突运输信息。

Canavan治疗疾病动物模型展出ASPA活动增加控制老鼠相比,减少有毒代谢物的积累N-acetyl-L-aspartate (NAA)在大脑中。太多的NAA与运动功能受损,精神不足和过早死亡。结果,治疗小鼠表现出增加髓鞘形成,大大改善了运动机能。重要的是,通用供者细胞得以逃避免疫攻击的接受者老鼠。

虽然前面的技术建立她的团队创建了一个细胞疗法从患者自身的细胞,以避免免疫排斥,这种新方法使用技术,允许从健康捐献者工程hypoimmunogenic细胞移植到人性化的疾病模型没有激活免疫系统杀死外国治疗。

参考:你们冯L,曹国伟J, P,等。发展hypoimmunogenic人类iPSC-derived少突细胞祖细胞作为现成的髓鞘细胞治疗疾病。阿德科学。2023:2206910。doi:10.1002 / advs.202206910

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