制药公司是利用罕见的药物刺激,研究表明

药物用于治疗罕见的条件是获得制药公司一样,那些向公众销售,根据研究员西弗吉尼亚大学。肖恩•图,一个大学法学院教授发现有利可图的所谓的“孤儿”药物获得生产税收抵免,有较长的专利管理局和方便食品和药物管理局评估。

孤儿药物治疗疾病,影响不到200000人。除了税收抵免,国会已经鼓励制药公司生产豁免的孤儿药物处方药用户费用和通过提供7年的市场排他性的药物被批准后,而不是标准的五年。

Orkambi就是一个例子,一个孤儿药物用于治疗囊肿性纤维化,一种遗传性疾病,影响肺部和其他器官。只有大约30000美国人被诊断,但你的数据显示了药物在过去的五年里赚了50亿美元。相比之下,Entyvio,药物用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎,还赚了55亿美元在过去五年,但对待约一百万美国人。

“出现了戏剧性的增加数量的孤儿药物在过去的三十年里,”你说。

在1980年代,5%的新药被定向到孤儿的迹象。这一数字已经上升到2023年的43%。

你的发现发表在《美国医学协会杂志》上。

他说,制药公司有理由利用激励的范围。

“他们快速获得FDA的批准,也可以使用替代终点,”你说。“这些迹象表明治疗工作,而无需进行冗长的,大规模的临床试验。科学家可以使用更小的组患者短时间,从而大大降低了成本与FDA的批准。”

然而,激励的范围改变了孤儿药物的生产和销售。

“我可以收取1美元到一百万人或者我可以一个人一百万美元。我还在一百万美元在一天结束的时候。问题是为什么我们应该给予这些制药公司所有这些优势和奖金当他们赚一样多的钱在孤儿药物作为他们在正常non-orphan毒品的迹象。”

孤儿药的目的行为——1983年颁布刺激发展的药物罕见疾病,如亨廷顿氏舞蹈症,图雷特综合症和肌阵挛-补偿制药公司做研究和投资孤儿药物。国会认为制药公司不盈利,当投资罕见疾病。

“这种假设是不正确的,”你说。“孤儿药行为来自一个好地方,我们仍然需要企业投资孤儿药物。然而,我们不应该有一个系统,我们只投资于孤儿药物。在当前的制度下,我们变得越来越罕见病药物开发,留下其他人群越来越被边缘化。”

另一个问题是,许多罕见疾病只接受一种药物治疗。在这种情况下,保险公司必须支付他们,所以制药公司可以收取高价知道他们会得到补偿。

“如果我想最大化社会福利,我想帮助大多数人我可以用有限的资源,”你说。“所以我要把我的有限的资源投资在药物影响只有200000人,或者我要投资于药物影响3亿人?现在,政府正在over-incentivizing制药公司投资200000人,我不认为这是一个花钱的好办法。”

参考:陆Kesselheim你党卫军,Nagar年代,,Z,罗马BN。五年新上市的处方药销售,也没有指定初始孤儿药行为。《美国医学会杂志》。2023;329 (18):1607 - 1608。doi:10.1001 / jama.2023.3079

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