潜在的治疗罕见的类似癌症发现肺部疾病
治疗一种罕见的类似癌症肺部疾病中发现育龄妇女可能是由辛辛那提大学的研究人员发现的。
罕见的肺疾病称为lymphangioleiomyomatosis或LAM和它是未知的,没有治愈的原因。新的加州大学研究,由国家心脏,肺和血液研究所发现两个现有药物表现出有效的治疗LAM和可能导致治疗的发展。
该研究发表在科学的进步。
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免费订阅“女性LAM的确切数字是未知的,但据估计,每100万名妇女中,世界上三到七个女性LAM”说斯Olatoke,三年级研究生在加州大学医学院和作者的研究。“这种威胁生命的疾病是由缓慢异常细胞的渗透进入肺部,形成肿瘤损伤肺部,导致呼吸困难。”
Olatoke西罗莫司说,唯一的食品和药品管理局批准了药物和当前的首选药物治疗LAM不是最佳有效,不治疗。科学家在研究林面临的最大问题包括这些细胞从何而来,为什么他们有这样强大的亲和力的肺。最大的挑战寻找治疗LAM是其潜在的机制不完全清楚。
“我们还发现了一个新途径,在林特异表达,“Olatoke说。“我们发现两种药物目标这个途径。我们正在研究这两种药物,看看我们可以使用它们来减少LAM的进展。”
Olatoke说一旦他们确认特异表达途径,他们从患者药物治疗的细胞,发现,细胞治疗,他们可以杀死肿瘤细胞。研究者也尝试过一个动物模型,他们的细胞来自患者注入治疗的药物,他们能够限制肿瘤细胞的生存和减少他们的进展在肺部以及限制肿瘤的发展。
“这是一个全新的方向,因为它没有被探索,“Olatoke说。“我们不知道细胞进入和破坏肺部,但通过我们的研究,我们认为这些细胞来自子宫。我们认为这个途径是最初在子宫,特异表达和细胞从子宫到肺部。没有人表明,没有人知道细胞是从哪里来的,这是该领域的第一个证据的支持证据表明也许细胞来自子宫。”
每天都激励着我继续做这个研究是希望我们能找到林病人可以有用的东西。
Olatoke说这项研究的一个更令人满意的方面正在与林的病人,并指出,6月是全球LAM宣传月。
“他们是最好的,亲切的人,”她说。“他们正在经历那么多,但他们表示同情,他们支持我们的研究。这项研究部分由他们。
“他们只是温暖和真正的人真的想要治愈。他们支持我们参加临床试验的研究和积极的心态。我们要求我们的研究中,他们总是乐于助人。那是一个美丽的社区,”Olatoke说。
”另一个有益的部分,尤其是本文是使用多个调查人员在不同的机构,”她说。“纸是由多个优秀调查员在加州大学、辛辛那提儿童和德州理工——一个美丽的证明如何协作积极推动科学。”
根据Olatoke,发现提供了第一个概念针对的潜在治疗好处在林以及疾病相关通路信号结节性硬化症复杂,一种罕见的遗传性疾病,会导致良性肿瘤和病变。这个研究的可能性,可能会导致她对这个研究感兴趣的是什么。
“希望我们能找到治疗策略治疗LAM”Olatoke说。“这每天都激励着我继续做什么研究,希望我们能找到一些可以有用LAM病人。”
参考:Olatoke T,瓦格纳,Astrinidis et al .单细胞multiomic分析确定HOX-PBX基因网络调控lymphangioleiomyomatosis细胞的生存。Sci副词。2023;9 (19):eadf8549。doi:10.1126 / sciadv.adf8549
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