有前途的靶向药物发现罕见的白血病

靶向药物开发补充化疗治疗癌症。这些药物只对癌细胞,保留健康细胞。Venetoclax是一种新的靶向治疗选择的治疗急性髓系白血病(AML)。在芬兰Venetoclax最近被授予销售授权。

Venetoclax通过感光癌症细胞程序性细胞死亡。然而,现在一项新研究表明,venetoclax似乎没有对红细胞和megakaryoblastic白血病有效,两个罕见的亚型的难以治疗的疾病。在这些白血病类型,恶性肿瘤细胞像血液干细胞产生红细胞和血小板。目前,很少有治疗方案提供给这些病人。

研究由赫尔辛基大学,哥本哈根大学的溶血性尿毒综合征综合癌症中心和确定了新的靶向药物,这可能在未来提供给患者治疗选择与这些疾病的亚型。这项研究发表在了血日报》12月。

进一步的研究需要

在实验室,研究人员筛选多种药剂,可以有效的针对红细胞或megakaryoblastic白血病细胞。

分析了超过500个代理,BCL-XL蛋白质抑制剂特别是被有效地杀死癌细胞隔绝这些类型的白血病。BCL-XL蛋白也有类似的功能,防止电池驱动的程序性细胞死亡的bcl - 2, venetoclax的目标。目前,BCL-XL抑制剂不用于治疗病人,但他们的有效性和安全性临床试验目前正在调查。

“引入venetoclax大大改善AML患者的预后。然而,我们的研究表明,venetoclax不大可能对AML亚型的函数优化我们的焦点。然而,这一发现应该在较大的病人数据集进行验证,“physician-scientist说奥利Dufva。

潜在的改善预后

AML是最常见的类型的成人急性白血病。它可以分为亚型基于突变和白血病细胞的分化程度。与使用靶向药物相关的一个挑战是确定病人受益于新药物的选择。本研究有助于使靶向药物的选择更精确。

“实验室研究结果提供的证据表明,红细胞或megakaryoblastic急性白血病患者将会是一个有前途的小组调查的功效BCL-XL抑制剂在临床使用,“博士后研究人员说海基Kuusanmaki。

研究人员认为,BCL-XL抑制剂将进行治疗这些白血病类型在不久的将来。

“这一发现可能在未来提高这些非常罕见和难治性白血病的预后,“平移血液学的教授说研究Mustjoki赫尔辛基大学和溶血性尿毒综合征综合癌症中心。

参考:Kuusanmaki H, Dufva O,尹浩然,Vaha-Koskela。红细胞和巨核细胞的分化带来BCL-XL依赖和venetoclax阻力在急性髓系白血病。血。2022:blood.2021011094。doi:10.1182 / blood.2021011094

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