出版物显示潜在的治疗基因沉默

企业卡兰多制药公司的子公司箭头研究公司已经宣布,使用音量减小的专有的siRNA交付技术合作者发表了第一个清楚体内示范sequence-specific基因的抑制肿瘤的系统性管理目标核的配方。

这项研究发表在癌症研究,代表了一个重要的进步发展的系统性RNAi疗法。

系统交付通过血流使RNAi疗法针对转移性癌位于整个身体,并提高了广阔的应用前景的RNAi疗法治疗各种癌症和其他系统性疾病。

在发表研究,加州理工学院和洛杉矶儿童医院的研究人员创造了一个小鼠模型模拟肿瘤本地化的尤文氏肉瘤人类和还提供了同步,实时传播的生物发光成像肿瘤利用人类尤文氏肉瘤细胞表达荧光素酶工程。

两组10老鼠注射了虚假的裸体anti-EWS-FLI1 siRNA,分别和三个额外的10组小鼠各收到小干扰rna序列制定各种与音量减小的专有cyclodextrin-containing聚合物核交付系统:与一个不相关的序列核EWS-FLI1, anti-EWS-FLI1核和anti-EWS-FLI1 siRNA不包含肿瘤靶向配体。

所有注射在2.5毫克/公斤通过尾静脉正常静脉的压力。提供的数据显示,只有目标anti-EWS-FLI1制定任何抗肿瘤功效——控制序列和删除的靶向配体消除了抗肿瘤的作用。

此外,在il - 12和α干扰素没有异常,肝脏和肾脏功能测试,完成血液计数或主要器官的病理观察。

cyclodextrin-containing输送系统的主要意义是产生干扰素反应不像那些从脂质小干扰rna即使交付出版获得免疫刺激性主题包括在核。

“Caltech-CHLA协作最终的结果显示sequence-specific抗肿瘤效应和分子靶向肿瘤细胞内交付siRNAs,”马克戴维斯博士说,加州理工学院的化学工程教授和音量减小的创始人。

“这项研究表明,聚合物系统小干扰rna治疗可以交付给药途径和剂量适合人类使用的程度。”

“重要的是要认识到这些结果达到与自然RNA序列的交付,”约翰•彼得罗维奇表示企业卡兰多制药的首席执行官。

“不需要化学修改siRNAs交付与音量减小的聚合物系统。”

“我们相信这将给我们一个更简单的管理路径,并可能导致减少非目标效应。”

他指出,交付系统目前非常良好,并且已经取得了可观的进展在推进cGMP扩大和临床前开发的聚合物。