研究人员展示了一种新方法来切换治疗基因的“打开”和“关闭”

一个基因治疗研究小组西达斯西奈医疗中心已经开发了一种信号治疗基因来“关闭”或“打开”的方法，这种机制可以使科学家对基于基因和干细胞的治疗进行微调，使它们更安全、可控和有效。

一项发表在一月号的研究表明病毒学杂志在美国，一种能够有效调节治疗性基因表达的递送系统的开发对努力推进基因和干细胞治疗策略具有重要意义，这些策略最终可能被用于治疗临床环境中危及生命的神经退行性疾病。

这项研究的实验对象是实验鼠，研究重点是大脑中已经成为帕金森病基因疗法研究目标的区域。

“由于一些用基因疗法治疗的疾病需要持续的治疗性表达，而另一些疾病可能有缓解期，因此只需要在‘活跃性’疾病状态下进行治疗，一个可以更密切地监测治疗性基因‘多少’和‘何时’产生的系统，是开发基因疗法的一个至关重要的工具，可以帮助患有帕金森病和其他疾病的人。”该研究的主要作者、西达斯-西奈基因治疗研究所理事会联席主任玛丽亚·卡斯特罗博士说。

“到目前为止，致力于为帕金森病等疾病开发成功基因疗法的研究人员遇到了障碍，如治疗基因过度表达的毒副作用，以及目前用于传递治疗基因的病毒传递系统的免疫系统反应引起的不良事件，”佩德罗·洛温斯坦(Pedro Lowenstein)医学博士说，他是该研究所的联合主任和该研究的合著者。

“现在，我们已经在一种新的基因转移载体中设计了一个基因开关，它将克服这些障碍，并为下一阶段的研究做好准备。”

在这项研究中，研究人员创造了一个基因开关系统，在抗生素四环素存在时打开。因此，如果这种方法最终在人类身上进行测试，患者在开始基因治疗之前需要给予这种抗生素。

这种开关系统还会产生一种被称为“沉默者”的蛋白质，它可以完全关闭处于“关闭”状态的基因表达，从而防止治疗基因在不再需要时泄漏。

根据卡斯特罗的说法，这种载体系统不太可能在宿主中产生不良的免疫反应，并且在野生型腺病毒(一种导致结膜炎和上呼吸道感染的非工程病毒)感染的情况下仍然具有功能，因为在进行临床试验的患者中存在很高的比例。

在基因疗法被认为是一种安全有效的临床策略之前，这些是需要克服的主要障碍。

根据dr。卡斯特罗和洛温斯坦的研究表明，开发这一信号系统的下一步是激活已开发的基因开关，以积极表达已知能有效逆转症状并拯救帕金森病患者受损神经元的化合物。