研究人员在成年老鼠扭转脆性X综合征的症状

麻省理工学院的神经科学家Picower研究所学习和记忆的报告在3月18日美国国家科学院院刊》(PNAS)自闭症症状,逆转在成年小鼠实验性药物单剂量。

诺贝尔奖得主的工作从实验室Susumu Tonegawa, Picower生物学系教授,Picower研究所首席研究员指出,药物的潜在目标,总有一天会改善自闭症的症状如多动,重复的行为和癫痫发作在人类通过修改疾病分子机制。

“这些发现表明可能小说治疗目标脆性X综合征的治疗(FXS)——最常见的遗传形式的自闭症和智力障碍,”埃里克·克兰说,纽约大学的神经科学教授。

使用转基因小鼠表现出FXS症状,研究人员有针对性的神经元的树突棘,小突起,接收来自其他神经元的信号,是有效的脑内神经元沟通的关键。研究人员专注于刺在颞叶皮层,大脑的一部分涉及人类的自闭症。

人类与FXS和自闭症,FXS症状的小鼠模型,有异常树突棘密度高,导致赤字在学习、认知和行为。

Tonegawa Afraxis创始人之一是科学,这是一家加州短暂快速脉冲刺激导致蛋白激酶21公司研发药物,目标或PAK,树突棘的主要监管机构。调用抑制剂药物FRAX486 Tonegawa和他的同事证明了抑制PAK FRAX496单剂量的减少细胞在小鼠模型中FXS和行为异常。