结果显示基因疗法治疗亨廷顿舞蹈病的潜力

Neurologix, Inc.宣布了临床前研究的结果，该研究表明XIAP基因(X-linked inhibitor of apoptosis)可能阻止亨廷顿舞蹈病的进展。

Neurologix的科学家证明，一种由腺相关病毒(AAV)载体传递的基因突变形式，使用标准神经外科技术引入，可以改善与疾病相关的运动缺陷。

这一发现在华盛顿举行的第35届神经科学学会年会上发表，海报的标题是“XIAP对亨廷顿舞蹈症模型的神经保护作用”。

利用该疾病的细胞培养模型，研究人员表明，缺少RING结构域(RING)的截断形式的XIAP可能减少由人类亨廷顿基因突变形式引起的细胞死亡。

研究人员进一步研究了dXIAP在转基因动物模型中的神经保护作用，他们将编码dXIAP的AAV载体注射到纹状体中，纹状体是亨廷顿舞蹈症患者大脑的一个主要受影响的区域。

在这项研究中，与使用对照载体的小鼠相比，注射了这种载体的小鼠在运动功能障碍方面得到了显著的保护。

dXIAP似乎还将小鼠的寿命延长了16%。此外，没有观察到由于dXIAP过量生产而产生的不良影响。

首席执行官Michael Sorell表示:“亨廷顿舞蹈病研究的这些临床前数据显示了公司使用AAV载体提供治疗性基因治疗严重和衰弱性神经疾病的神经保护方法的潜力。”

他补充说:“在开始人体测试之前，这些研究和对其他化合物的研究需要得到确认，其机制和局限性需要进一步阐明。”