RNAi在基因治疗方面显示出希望

三年前马克凯,医学博士,发表第一个结果表明生物现象被称为RNA干扰可能是一种有效的基因治疗技术。自那以后,他已经使用RNAi基因治疗有效地关闭了导致小鼠肝炎和HIV病毒。

有三个人类RNAi基因疗法试验正在进行,两个在黄斑变性和一个在RSV肺炎——凯技术开创了可能成为首批发现广泛用于治疗人类疾病。

“我们在一个基因治疗方法与病毒性肝炎约10年,这是我们所做的第一件事,真的看起来前途无量,”凯说,遗传学和儿科教授斯坦福大学医学院。

RNAi是一种生物现象,一串RNA在细胞中可能导致的破坏另一个的RNA链传递蛋白编码基因信息。删除编码蛋白质的消息,该基因传递的信息是有效的摧毁。

当用作基因治疗,RNAi关闭基因活跃在癌症等疾病或黄斑变性,或禁用所需的一种入侵病毒的基因。与关键基因关闭,如肝炎或艾滋病病毒无法繁殖并引起疾病。

在RNAi早期实验中,研究人员看到了一些提示,这项技术能够诱导免疫反应或关闭错误的基因或基因。在去年工作,凯也证实了这些发现,但显示的方式围绕这些毒性作用通过选择特定的RNA序列。

“RNAi基因治疗的一个好处是,它使用人体自身的机械,使其一个有效的方法,”凯说。“然而,损害的RNAi基因疗法是利用人体自身的机械。”他说,他预计当前试验将帮助他和其他人找出最好的方法把RNAi基因治疗对人类安全。