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Rosetta Genomics体内疗效数据报告为系统性微rna治疗肝癌


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Rosetta Genomics有限公司报道了首次系统性体内疗效数据microRNA-based癌症治疗。动物模型研究表明显著抑制的微rna被发现在表达人类hepato-cellular癌(HCC)和双重质量减少肿瘤。

这些数据被提出了梯形研讨会,使用寡核苷酸治疗调制的RNA,在露易丝湖,加拿大阿尔伯塔省,2月12日。

肝癌的第三个原因是全球癌症死亡,影响超过19000病人每年仅在美国。预后非常严峻,十之八九患者5年内死亡。索拉非尼(多吉美®),目前唯一的口服抗癌药物批准系统性治疗肝癌,扩展生存了大约3个月。

罗塞塔的科学家首次发现mir - 191,微vegf在人类肝癌细胞中异常,并抑制时有效地减少细胞增殖和促进细胞死亡的肝肿瘤细胞。科学家们使用了一种被称为原位异种移植体内模型,在一个人造的肿瘤碎片来源于人类肝癌细胞株移植到小鼠的肝脏,为了评估在这些小鼠系统性microRNA-based治疗的疗效。

化学修饰反义寡核苷酸(ASOs)交付系统,针对vegf microRNA。使用此动物模型,科学家们已经证明,有针对性的microRNA明显减少小鼠肝脏和肿瘤内部几乎检测不到,肿瘤质量显著降低两方面,在40天的治疗。

有趣的是,研究者表明,二恶英,有史以来最有毒物质的识别和已知的肝癌的致癌物,显著增加目标微rna的表达。

“我们认为这项研究是一项具有里程碑意义的事件发展的微rna为基础的癌症疗法”阿米尔Avniel说,总裁兼首席执行官罗塞塔基因组学。“虽然罗塞塔的明确的重点是开发诊断,这个合作项目与狮子座的一个例子是我们打算利用的巨大潜力,microRNA在治疗和其他领域。每一个我们的诊断生物标记也是一个潜在的药物靶标,我们打算与合适的生物制药合作伙伴形成战略联盟利用和商业化这些机会。”
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