科学家们展示一个RNAi方法体内小分子核糖核酸治疗沉默

Alnylam制药公司宣布的出版一种方法通过小分子核糖核酸的沉默来调节基因的表达。

microrna已被证明调节大量基因通过RNAi通路在人类基因组中。其中许多microrna被认为是参与疾病过程。

在报纸上发表自然,科学家从洛克菲勒大学,描述一个潜在的新类的设计合理的化学改性RNA-based药物,称为“antagomirs”特别沉默microrna在多个组织类型动物治疗相关的管理。

“我们相信这个研究创造机会设计antagomirs目标microrna在人类疾病,如癌症和病毒感染,”马库斯Stoffel说,医学博士博士,教授罗伯特和哈里特Heilbrunn洛克菲勒大学实验室的代谢疾病。

“microrna的关键是控制所有活细胞的基因表达,似乎发挥重要作用在正常和疾病生理学。有超过250个基因编码的microrna在人类基因组中,这些似乎多达三分之一的调节基因表达”

“我们发现antagomirs代表药物的首次演示策略沉默microrna。这些antagomirs非凡的属性包括高效能、高特异性、广泛的生物利用度,和持久的影响,我们认为这可能对许多人类疾病的治疗产生深远影响。”

在《自然》杂志发表的论文中,目标miRNA-16 antagomirs, microrna - 122, microrna - 192和microrna - 194显示特定的体内沉默目标microrna的组织包括肝、肺、肾、心,和骨髓。

这沉默后被证明是持续了20天一个疗程。生物信息学分析基因表达数据从antagomir-treated动物显示更大程度比之前估计的microrna基因调控的。

进一步,高效的microrna的沉默- 122,肝脏特异性microrna的丙型肝炎感染所需最近证明,实现没有任何不利影响的证据。

这种沉默的microrna - 122与监管相关的一组离散的基因在肝脏代谢。

“目标microrna的机会参与人类疾病与antagomirs大大扩展了Alnylam利用RNAi治疗应用程序的平台,”约翰·Maraganore说博士,总裁兼首席执行官。

“这突破性的发现进一步演示Alnylam清晰的科学领导RNAi生物学翻译成一个健壮的产品引擎创新药物。”

“我们希望antagomirs将代表一个重要的治疗策略,Alnylam及其合作伙伴在未来几年、补充我们近期重点开发和商业化的直接RNAi疗法针对肺,中枢神经系统,和眼部疾病。”

奥尼兰姆和洛克菲勒大学有合作协议,RNAi领域的研究。奥尼兰姆已经采取独家许可所有的洛克菲勒大学的兴趣antagomir技术。